Notable Labs, Ltd. y CicloMed LLC anunciaron los datos iniciales de seguridad y eficacia de fosciclopirox y el rendimiento de PPMP, la Plataforma de Medicamentos Predictivos de Precisión de Notable, del ensayo de fase 2a en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda en recaída/refractaria, LMA R/R (NCT04956042). El fosciclopirox está patrocinado por CicloMed y codesarrollado por ambas empresas. En el ensayo de fase 2a, las respuestas de los pacientes predichas por el PPMP fueron confirmadas por las respuestas reales al tratamiento.

El fosciclopirox, un profármaco patentado de administración parenteral de un agente antimicótico tópico disponible en el mercado, el ciclopirox, se está desarrollando para el tratamiento del cáncer de vejiga y la LMA. Este estudio de fase 2a se diseñó para caracterizar la seguridad y eficacia del fosciclopirox en la LMA R/R y, paralelamente, para probar la capacidad del PPMP de predecir las respuestas de los pacientes al tratamiento. No se seleccionó a los pacientes para su inscripción en función de los resultados del PPMP y, para evitar posibles sesgos, el análisis del PPMP se realizó a ciegas respecto a los resultados reales de los pacientes durante el ensayo.

La eficacia clínica en este grupo de pacientes fuertemente pretratados se definió mediante criterios estándar en la investigación y la práctica médica de la LMA. Dieciocho pacientes fuertemente pretratados se inscribieron en el ensayo con nueve pacientes evaluables para la valoración de la respuesta por protocolo. El fosciclopirox, administrado a la dosis recomendada de fase 2, fue bien tolerado.

Sin embargo, ninguno de los nueve pacientes evaluables logró una respuesta completa. Se observó enfermedad estable, durante cuatro meses, en dos pacientes evaluables. Es importante destacar que el PPMP predijo que todos los pacientes inscritos en este ensayo no responderían al fosciclopirox.

La exactitud de esta predicción fue confirmada por las respuestas reales de los pacientes al tratamiento. Estos resultados del PPMP indican que la población de pacientes inscritos estaba sesgada hacia la no respuesta al fosciclopirox y sugieren que el resultado clínico negativo de este ensayo de fase 2a podría haberse evitado si el PPMP se hubiera utilizado inicialmente para inscribir de forma selectiva sólo a los pacientes con respuesta predicha. Se están realizando análisis adicionales.