Novartis AG presentó los resultados del periodo doble ciego de 6 meses del estudio de fase III APPEAR-C3G de Fabhalta (iptacopan) en la sesión de ensayos clínicos de última hora del Congreso de la Asociación Renal Europea (ERA). Los pacientes tratados con Fabhalta además de los cuidados de apoyo lograron una reducción del 35,1% (p=0,0014) de la proteinuria (medida por la relación proteínas/creatinina en orina de 24 horas [UPCR') a los 6 meses en comparación con el placebo además de los cuidados de apoyo1. Fabhalta es un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento que se está investigando en pacientes adultos con glomerulopatía C3 (C3G)1-3. La presentación reglamentaria, incluso ante la FDA y la EMA, para la indicación C3G en adultos está prevista para el segundo semestre de 2024.

El estudio APPEAR-C3 G continúa con un período adicional abierto de 6 meses tras el período doble ciego de 6 meses, en el que todos los pacientes reciben Fabhalta, incluidos los que antes recibían placebo. Estos datos se presentarán en una próxima reunión médica cuando estén disponibles. En la ERA, Novartis también presentará nuevos datos en toda su cartera de enfermedades raras, incluidos los resultados para el atrasentan en investigación en la nefropatía IgA (NIgA) del análisis provisional de 36 semanas del estudio de fase III ALIGN, datos adicionales para Fabhalta en NIgA del análisis provisional de 9 meses del estudio de fase III APPLAUSE-IgAN, datos de eficacia y seguridad a largo plazo de 33 meses para Fabhalta en C3G del estudio de extensión de fase II, datos de fase I/II de 1 año para el zigakibart en investigación en IgAN, y datos de estudios reales en C3G y síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa)16-19.

Fabhalta fue aprobado por la FDA en diciembre de 2023 y por la EMA en mayo de 2024 para el tratamiento de adultos con el trastorno hematológico raro hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)21,22. La HNP es una enfermedad renal progresiva ultra-rara que se presenta inicialmente sobre todo en niños y adultos jóvenes4-6,23. Cada año, aproximadamente 1-2 personas por millón en todo el mundo reciben un nuevo diagnóstico de C3G, una forma de glomerulonefritis membranoproliferativa (GNMP).

En la C3G, la sobreactivación de la vía alternativa del complemento -parte del sistema inmunitario- hace que se acumulen depósitos de proteína C3 en los glomérulos renales (una red de vasos sanguíneos que filtran los desechos y eliminan los líquidos sobrantes de la sangre)4,7,23-25 .

Esto desencadena una inflamación y un daño glomerular que se traduce en proteinuria (proteínas en la orina), hematuria (sangre en la orina) y reducción de la función renal4,7,23-25. Aproximadamente el 50% de los pacientes con C3G evolucionan hacia la insuficiencia renal en los 10 años siguientes al diagnóstico, momento en el que requerirán diálisis y/o trasplante renal6,7, y más del 55% de los pacientes con C3G experimentan una recurrencia de la enfermedad tras el trasplante26-29.