Ocugen, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1/2 ArMaDa de OCU410 (AAV-RORA), un candidato a producto de terapia génica modificadora que se está desarrollando para la DMAE seca (dAMD). Este ensayo de fase 1/2 evaluará la seguridad y eficacia del OCU410 para la atrofia geográfica (AG) secundaria a la dAMD y se realizará en dos fases. La fase 2 es una fase de expansión aleatoria en la que los sujetos serán asignados al azar en una proporción 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410 o a un grupo de control sin tratamiento.

El OCU410 es una terapia potencialmente curativa con una única inyección subretiniana que actúa sobre múltiples vías causantes de la dAMD, como el metabolismo lipídico, la inflamación, el estrés oxidativo y la activación del complemento. En la actualidad, las demás opciones terapéuticas disponibles se dirigen únicamente a la activación del complemento y requieren aproximadamente de 6 a 12 inyecciones intravítreas al año. La mácula es la parte de la retina responsable de la visión nítida en la línea de visión directa.

La DMAE implica el lento deterioro de la retina con drusas submaculares (pequeños puntos blancos o amarillos en la retina), atrofia, pérdida de la función macular y deterioro de la visión central. La DMAE representa el 85-90% del total de la población con DMAE. La AG, una forma avanzada de degeneración macular seca asociada a la edad, afecta aproximadamente a un millón de personas sólo en Estados Unidos.

Ocugen utiliza una plataforma de administración AAV para la administración retiniana del gen RORA (Receptor huérfano A relacionado con RAR). La proteína RORA desempeña un papel importante en el metabolismo de los lípidos, reduciendo los depósitos de lipofuscina y el estrés oxidativo, y demuestra un papel antiinflamatorio en estudios in vitro e in vivo (modelos animales). Estos resultados demuestran la capacidad del OCU410 para dirigirse a múltiples vías relacionadas con la fisiopatología de la dAMD.

Ocugen está desarrollando el AAV-RORA como terapia génica única para el tratamiento de la AG. Actualmente, la otra opción terapéutica disponible se dirige únicamente a la activación del complemento y requiere aproximadamente de 6 a 12 intravías anuales. La mácula es La parte de la retina responsable de la visión clara en la línea directa de uno la retina implica el lento deterioro de la retina con drillusen submacular (pequeños puntos blancos o amarillos en la retina), atrofia, pérdida de la función macular y deterioro de la visión central; la DMAE representa entre el 85 y el 90% del total de la población con DMAE.La AG, una forma avanzada de degeneración macular seca relacionada con la edad.

OCU410 utiliza una plataforma de administración AAV para la administración retiniana del gen RORA (receptor huérfano A relacionado con RAR); la proteína RORA desempeña un papel importante en el metabolismo de los lípidos, reduce los depósitos de lipofuscina y el estrés oxidativo, y demuestra un papel antiinflamatorio en estudios in vivo (modelos animales). Estos resultados demostraron la capacidad del OCU410 para dirigirse a múltiples vías relacionadas con la fisiopatología de la DMAE. Ocug está desarrollando el AAV-ROR A como terapia génica única para el tratamiento de la AG.

Actualmente, las demás opciones terapéuticas disponibles se dirigen únicamente a la activación del complemento y requieren aproximadamente entre 6 y 12 inyecciones intravítreas al año.