OCUGEN, INC. Ocugen, Inc. anunció que la Junta de Seguimiento y Seguridad de los Datos (DSMB) para el ensayo clínico OCU400 se reunió recientemente y estableció la dosis alta como la dosis máxima tolerable (MTD) en la fase de escalada de dosis del estudio. pacientes con mutaciones genéticas NR2E3 y RHO asociadas con RP han sido dosificados en el ensayo clínico de fase 1/2 hasta la fecha. Otros ocho pacientes con estas mutaciones genéticas RP, junto con tres pacientes con mutaciones genéticas CEP290 asociadas a LCA, serán dosificados en la MTD y se espera que la inscripción se complete a finales del primer trimestre de 2023.
Los datos de la MTD tienen el potencial de orientar la estrategia para el estudio de fase 3 previsto en EE.UU. y otros mercados importantes. La empresa tiene previsto presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) para OCU400 en 2025.Ocugen se ha comprometido a encontrar soluciones para las personas con enfermedades hereditarias de la retina para las que no existen opciones de tratamiento eficaces. En la actualidad, la RP está asociada a mutaciones en más de 100 genes y afecta a más de 2,5 millones de personas en todo el mundo.
La LCA es una enfermedad ocular rara asociada a mutaciones en más de 25 genes, que afecta a más de 150.000 personas en todo el mundo. Acerca de Ocugen, Inc.Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias génicas y celulares y vacunas que mejoren la salud y ofrezcan esperanza a pacientes de todo el mundo. Estamos influyendo en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único.
Nuestra revolucionaria plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y de enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no cubiertas.
