Oryzon Genomics, S.A. informó de nuevos datos de seguridad agregados ciegos preliminares de su ensayo en curso de fase IIb PORTICO, que investiga el vafidemstat en el Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). El 26 de junio de 2023, se revisaron los datos de seguridad agregados cegados durante la reciente reunión independiente del CMD, correspondientes a los 167 pacientes aleatorizados iniciales (fecha de corte de los datos, 23 de mayo de 2023). A partir de los datos ciegos, no se produjeron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni muertes.

Se notificó un número agregado de 306 acontecimientos adversos, que afectaron a 98 pacientes tratados con vafidemstat o placebo; la mayoría de ellos fueron leves (216) o moderados (78), y sólo 12 se notificaron como graves, en 9 pacientes, lo que dio lugar a 6 interrupciones del tratamiento o retiradas de pacientes. Los datos de seguridad ciegos revisados del PORTICO se alinean con los datos de seguridad agregados recogidos en 7 ensayos clínicos completos de vafidemstat, en los que casi 400 sujetos han sido tratados con el fármaco. Tras la parte ciega del DMC, los miembros independientes del DMC revisaron los datos de seguridad no ciegos y, a continuación, proporcionaron la recomendación de continuar el ensayo sin modificaciones hasta la inscripción completa, prevista para principios del tercer trimestre de 2023.

Los datos actuales de PORTICO siguen respaldando que el vafidemstat es seguro y bien tolerado. El 23 de marzo de 2023 se realizó un análisis provisional (AI) independiente predefinido para evaluar el tamaño de la señal y la futilidad con los datos de los primeros 90 pacientes que habían concluido al menos dos tercios del ensayo. El resultado de este IA fue que PORTICO no era fútil y debía continuar tal cual sin aumentar el número de pacientes a reclutar.

PORTICO (EudraCT nº: 2020-003469-20, ClinicalTrials.gov Identifier NCT04932291) es un ensayo de fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes adultos con DBP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: reducir la agitación y la agresividad y producir una mejora general de la gravedad de la TLP. En la actualidad, el ensayo está reclutando activamente pacientes en Europa y en EE.UU. y pretende incluir a 188 pacientes distribuidos en dos brazos. PORTICO tiene un diseño adaptativo con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de variabilidad excesiva en torno a los criterios de valoración.