Oryzon Genomics, S.A. anunció que presentará datos positivos de eficacia preclínica de ORY-4001 en un modelo de CMT en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad de Nervios Periféricos (PNS), que se celebrará del 17 al 20 de junio en el Bella Center de Copenhague, Dinamarca. El comité científico de la Reunión Anual 2023 de la PNS ha seleccionado ORY-4001, un nuevo inhibidor de HDAC6 potente y selectivo basado en oxadiazol muestra eficacia terapéutica preclínica en CMT1A" para una presentación oral, que tendrá lugar el 20 de junio, a las 08:40 am CEST. En 2022, Oryzon y la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la CMT, firmaron un acuerdo para explorar el potencial terapéutico de los inhibidores de la histona deacetilasa 6 (HDAC-6) de Oryzon.

Tras los resultados preclínicos positivos obtenidos en el marco de esta colaboración, Oryzon seleccionó un candidato para el desarrollo clínico, el ORY-4001. Este compuesto es un inhibidor de la HDAC6 con una farmacología excelente y una selectividad muy elevada frente a otras clases de HDAC, lo que se traduce en un perfil de seguridad notable que evita la hematotoxicidad. El compuesto presenta fuertes propiedades antiinflamatorias y datos in vivo positivos en modelos inflamatorios.

En el estudio que se presentará en la Reunión anual 2023 del PNS, el ORY-4001 mostró múltiples respuestas positivas en un modelo in vivo validado de neuropatía periférica CMT1A que imita con eficacia muchos de los síntomas de esta afección en humanos. Afecta a 150.000 estadounidenses y a más de 3 millones de personas en todo el mundo. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces.

La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la forma más prevalente y representa aproximadamente la mitad de todas las personas con CMT.