ERYTECH Pharma ha anunciado la aprobación de una solicitud de patente estadounidense que cubre la arginina deiminasa (ADI) encapsulada en glóbulos rojos para el tratamiento de la deficiencia de arginasa-1 (A1D), una enfermedad metabólica rara y debilitante. Las reivindicaciones también abarcan métodos para tratar otras indicaciones, como los cánceres dependientes de la arginina, el shock séptico y las enfermedades asociadas a la angiogénesis. Además de su potencial en el metabolismo del cáncer, las terapias encapsuladas en glóbulos rojos de ERYTECH pueden utilizarse para reducir los niveles patológicos de varios metabolitos, que pueden darse en ciertos trastornos de errores innatos del metabolismo. Y aunque algunas terapias de sustitución enzimática (ERT) están disponibles comercialmente, los beneficios clínicos de estas enzimas a menudo se ven superados por la hipersensibilidad y la rápida eliminación. Por lo tanto, hay una gran necesidad de enfoques ERT mejor tolerados y de acción más prolongada. Tal y como se ha dado a conocer en la solicitud US 2020/0254074 A1, recientemente autorizada, los científicos de ERYTECH evaluaron la eficacia de la arginina deiminasa encapsulada en los glóbulos rojos (ERY-ADI) en un modelo de ratón grave de A1D. La ERY-ADI no sólo redujo los niveles patológicos de arginina en la sangre (en >75%), sino que, curiosamente, lo hizo sin aumentar el amoníaco sérico. Además, una sola administración de ERY-ADI redujo los niveles excesivos de arginina en sangre durante al menos 10 días consecutivos. La ERY-ADI también pareció reducir los niveles de arginina en el hígado, donde la arginasa-1 funcional se expresa en gran medida, lo que sugiere un beneficio potencial en este entorno caracterizado por una deficiencia hereditaria de esta enzima. Estos prometedores resultados, combinados con la amplia experiencia de ERYTECH en terapias basadas en glóbulos rojos, respaldan el potencial de las enzimas cargadas de glóbulos rojos para proporcionar un perfil terapéutico mejorado en comparación con la TRE tradicional.