Sana Biotechnology, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación de la empresa para iniciar un estudio del SC291 en pacientes con múltiples enfermedades autoinmunes mediadas por células B, entre ellas nefritis lúpica, lupus extrarrenal y vasculitis asociada a anticuerpos citoplasmáticos antineutrófilos (ANCA). El SC291 es una terapia de células T CAR alogénica dirigida a CD19 desarrollada mediante la plataforma hipoinmune de Sana. Los programas de células T alogénicas utilizan células T de donantes sanos para generar terapias de células T CAR que, en este caso, se dirigen a CD19, una proteína expresada en la superficie celular de los linfocitos B.

Se ha demostrado que las células B impulsan la patología en muchas enfermedades autoinmunes, y las terapias dirigidas a las células B de varias modalidades diferentes han sido eficaces en múltiples enfermedades autoinmunes. Los datos emergentes en este campo apoyan el concepto de que el agotamiento tisular más profundo de las células B puede asociarse a una mayor eficacia y a un perfil de seguridad razonable. La terapia CAR T dirigida por CD19 introduce una nueva opción, en la que la CAR T es la célula efectora que depleta las células B in situ.

El objetivo es desarrollar el SC291 en diversos entornos, utilizando la plataforma de fabricación de CAR T alogénicos hipoinmunes existente, para ofrecer con escala para estas grandes necesidades no cubiertas. La plataforma hipoinmune de Sana está diseñada para crear células ex vivo que puedan "esconderse" del sistema inmunitario del paciente para permitir el trasplante de células alogénicas sin necesidad de inmunosupresión.

están aplicando la tecnología hipoinmune tanto a células T alogénicas derivadas de donantes, con el objetivo de fabricar células T CAR potentes y persistentes a escala, como a células madre pluripotentes, que luego pueden diferenciarse en múltiples tipos celulares a escala. Los datos preclínicos publicados en revistas especializadas demuestran, en una variedad de tipos celulares, que estas células alogénicas trasplantadas son capaces de eludir los brazos innato y adaptativo del sistema inmunitario conservando su actividad. Los programas más avanzados que utilizan esta plataforma incluyen un programa de CAR T alogénicas dirigidas a cánceres CD19+, un programa de CAR T alogénicas para enfermedades autoinmunes mediadas por células B, un programa de CAR T alogénicas dirigidas a cánceres CD22+ y células de islotes pancreáticos derivadas de células madre para pacientes con diabetes tipo 1.