SELLAS Life Sciences Group, Inc. anunció datos iniciales positivos en el nivel de dosis de 45 mg (seguridad) de su ensayo clínico de fase 2a en curso de su novedoso y altamente selectivo inhibidor de CDK9, SLS009, en combinación con venetoclax y azacitidina (aza/ven) en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (r/r) que no respondieron o dejaron de responder a terapias basadas en venetoclax. Se esperan datos de primera línea para la dosis recomendada de fase 2 (60 mg) a finales de este trimestre. Un total de cinco pacientes con LMA r/r que fracasaron en terapias basadas en venetoclax se han inscrito hasta la fecha en el nivel de dosis de 45 mg.

El primer paciente inscrito en el estudio logró una respuesta completa, sigue vivo y se encuentra actualmente en el quinto mes de tratamiento tras recaer con venetoclax y el segundo paciente está vivo y en el cuarto mes de tratamiento. Todos los pacientes inscritos estaban vivos en el momento de su último seguimiento y cuatro continúan en tratamiento. Se han observado efectos antileucémicos en todos los pacientes sin que se hayan producido problemas de seguridad significativos hasta la fecha.

Los pacientes con LMA en los que fracasan las terapias basadas en venetoclax tienen opciones de tratamiento limitadas y un mal pronóstico, con una mediana de supervivencia global (mOS) de aproximadamente 2,5 meses. El ensayo clínico de fase 2a del SLS009 es un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a dos niveles de dosis, 45 mg y 60 mg, en combinación con aza/ven. Además de la seguridad y la tolerabilidad del SLS009 en combinación con aza/ven, los criterios de valoración primarios son la tasa de respuesta completa compuesta (CRc) y la duración de la respuesta (DOR).

Los criterios de valoración adicionales incluyen la supervivencia libre de acontecimientos (SLE), la supervivencia global (SG) y las evaluaciones farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió recientemente al SLS009 la designación de medicamento huérfano en la LMA apoyándose en los datos del estudio de fase 1 del SLS009 como monoterapia que cumplió todos los objetivos clave del estudio. En el estudio de fase 1, un paciente con LMA logró una respuesta completa, lo que convirtió al SLS009 en el primer inhibidor de CDK9 en lograr una respuesta completa en LMA r/r como monoterapia y permaneció vivo durante 11 meses en el último seguimiento.

Entre los 31 pacientes con LMA de fase 1, 29 de 31 (94%) estaban vivos en el momento de su seguimiento de mayo de 2023.