Sequana Medical NV anunció la finalización con éxito de sus estudios GLP en animales, demostrando la seguridad de su producto DSR de segunda generación (DSR 2.0), tras una exposición crónica. Estos datos en animales, junto con los datos del estudio de fase 1 CHIHUAHUA, están destinados a respaldar la solicitud de IND estadounidense de DSR 2.0. La aprobación del IND estadounidense por la FDA permitirá a la empresa iniciar MOJAVE, su estudio estadounidense de fase 1/2a aleatorizado, controlado y multicéntrico de DSR 2.0, previsto para el segundo trimestre de 2023. Los estudios BPL se realizaron en 30 ratones sanos y 18 ovejas sanas.

Cada estudio con animales constaba de tres grupos de estudio que incluían un grupo de control que utilizaba una solución de diálisis peritoneal (DP) estándar y dos grupos de prueba que utilizaban el producto DSR 2.0 patentado por Sequana Medical. Los grupos de prueba consistieron en un grupo al que se administró la dosis estándar máxima prevista y un grupo al que se administró el doble de la dosis máxima. Los ratones fueron expuestos durante 30 días, lo que se asemeja a su tiempo de vida medio, y las ovejas fueron expuestas hasta 45 días.

El objetivo de estos estudios BPL era evaluar la exposición crónica de DSR 2.0 en la salud de los animales y en los tejidos del peritoneo, los riñones, el epiplón y la cavidad peritoneal. Los datos de ambos estudios informaron de que no se observaron diferencias en los efectos tóxicos sistémicos y locales en los animales tratados repetidamente con DSR 2.0, en comparación con los animales del grupo de control, concluyendo que DSR 2.0 tenía una seguridad consistente con la solución estándar de DP. En vías de iniciar MOJAVE con DSR 2.0 en el segundo trimestre de 2023: La empresa está avanzando en el desarrollo de su producto DSR 2.0 patentado, una solución de dextrosa/icodextrina sin sodio que se espera que tenga un perfil terapéutico mejorado y un perfil de seguridad favorable, así como una sólida protección de la propiedad intelectual.

Dos estudios en curso de fase 1, de intervención, unicéntricos y de un solo brazo, uno en Canadá (YUKON) y otro en México (CHIHUAHUA), están evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia de DSR 2.0 y se espera que cada uno inscriba hasta diez pacientes estables en diálisis peritoneal para recibir un único tratamiento de DSR 2.0, administrado a través de su catéter de diálisis peritoneal. La elección de los pacientes en diálisis peritoneal dependerá de su catéter de diálisis peritoneal preexistente. Los datos de los estudios BPL en animales y de fase 1 de CHIHUAHUA están destinados a respaldar la presentación del IND estadounidense, prevista para el primer trimestre de 2023.

Tras varias conversaciones iniciales con la FDA, MOJAVE, un estudio estadounidense de fase 1/2a aleatorizado y controlado de DSR 2.0, está en vías de comenzar en el segundo trimestre de 2023, suponiendo que la FDA apruebe la solicitud de IND estadounidense. La intención es inscribir a 30 pacientes con insuficiencia cardiaca crónica resistente a los diuréticos con congestión persistente, con 20 pacientes aleatorizados a DSR 2.0 administrado a través de un catéter peritoneal como complemento de la atención habitual para la insuficiencia cardiaca congestiva (ICC) durante un máximo de cuatro semanas y diez pacientes aleatorizados a tratamiento con diuréticos de asa intravenosos como parte de la atención habitual maximizada para la ICC sola. Tras cuatro semanas de tratamiento, habrá un periodo de seguimiento de seguridad de tres meses.

Antes de inscribir a estos 30 pacientes, se pretende inscribir a tres pacientes adicionales en una cohorte de seguridad no aleatorizada y que reciban DSR 2.0 administrado a través de un catéter peritoneal además de los cuidados habituales para la ICC durante un máximo de cuatro semanas. La progresión a la inscripción de los 30 pacientes aleatorizados dependerá de la aprobación del DSMBiv tras su revisión de los tres pacientes iniciales. Se anunciarán más detalles sobre el diseño final del estudio tras la aprobación por la FDA de la solicitud IND estadounidense.

Los datos provisionales del MOJAVE se esperan para el segundo semestre de 2023, seguidos de los resultados de primera línea en el segundo semestre de 2024.