El consejo de administración de Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd. anunció que su producto clave A400 (EP0031), una pequeña molécula del programa inhibidor de la cinasa reordenada durante la transfección (RET) (también conocida como KL590586 o EP0031), ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para avanzar hacia la fase 2 de desarrollo clínico. A400 (EP0031) es un inhibidor selectivo de RET (ISR) de segunda generación con amplia actividad contra las fusiones y mutaciones comunes de RET. En marzo de 2021, la empresa concedió a Ellipses Pharma Limited ("Ellipses"), una licencia exclusiva, sujeta a cánones y sublicenciable, para desarrollar, fabricar y comercializar A400 (EP00 31) en todos los países, excepto en la Gran China, Corea del Norte, Corea del Sur, Singapur, Malasia y Tailandia.

En junio de 2022, la FDA aprobó una solicitud de nuevo fármaco en investigación para A400 (EP0031"), y está en marcha un ensayo de fase 1/2 en pacientes con tumores malignos con alteración del gen RET. En noviembre de 2023, la FDA concedió a A400 (EP0031") la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) con fusión RET positiva. En estudios preclínicos, A400 (EP0032) demostró una actividad inhibidora favorable contra las quinasas RET clave in vitro e in vivo.

A400 (EP00 31") también demostró una buena penetración de la barrera hematoencefálica en modelos animales. Los datos compartidos en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) sobre A400 (EP0031). mostraron una prometedora eficacia antitumoral en pacientes con tumores sólidos avanzados RET+, destacada por una ORR del 80,8% y del 69,7% para el CPNM RET+ avanzado 1L y 2L+, respectivamente, según los resultados de su ensayo de fase 1/2 en curso.

En ambos casos, se informó de una DCR superior al 96%. Según la información publicada en el sitio web de la ASCO, los datos clínicos del estudio de fase 1 de escalada de dosis y expansión de A400 (EP0031') en pacientes con CPNM avanzado con RET alterado y otros tumores sin tratamiento previo o pretratados con ISR serán presentados por Ellipses en la Reunión Anual de la ASCO de 2024, el 3 de junio de 2024, hora local. En la actualidad, la empresa está llevando a cabo el A400 (EP0031); estudio clínico pivotal en China para el CPNM RET-positivo.