Syndax Pharmaceuticals anunció que la empresa presentará una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para revumenib en la leucemia aguda KMT2Ar recidivante o refractaria (R/R), incluidas la leucemia mieloide aguda (LMA) y la leucemia linfoide aguda (LLA), en el marco del programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Durante la reunión de la Compañía previa a la NDA, la FDA indicó que revisaría la presentación de la NDA de revumenib para la leucemia aguda KMT2Ar adulta y pediátrica bajo el Programa RTOR del Centro de Excelencia en Oncología. La inclusión en el programa RTOR se produce tras la Designación de Terapia Innovadora (BTD) anunciada previamente por la FDA para la misma indicación y los recientes datos de primera línea positivos del ensayo pivotal AUGMENT-101 en la leucemia aguda KMT2Ar R/R.

En concreto, permite un estrecho compromiso entre el patrocinador y la FDA durante todo el proceso de presentación y permite a la FDA revisar secciones individuales de módulos de una solicitud de fármaco en lugar de exigir la presentación de módulos completos o de una solicitud completa antes de iniciar la revisión. Desde el inicio del programa en 2018, 22 solicitudes originales (incluyendo sNDAs y NDAs) han sido revisadas bajo el Programa RTOR, resultando en 19 aprobaciones de medicamentos en EE.UU. mientras que 3 aún están siendo revisadas. Revumenib obtuvo la designación de medicamento huérfano por la FDA y la Comisión Europea para el tratamiento de pacientes con LMA, y la designación de vía rápida por la FDA para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemias agudas R/R que albergan un reordenamiento KMT2A o una mutación NPM1.

Revumenib recibió la designación BTD de la FDA para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con leucemia aguda R/R que albergan un reordenamiento K MT2A. Syndax tiene previsto iniciar de forma inminente la presentación de la NDA para la leucemia aguda KMT2Ar en el marco del Programa RTOR de revisión de centros de excelencia en oncología y espera completar la presentación a finales de 2023. Tras la recepción de la designación de terapia innovadora de la FDA para revumenib para el tratamiento de la leucemia aguda R/R que alberga un reordenamiento KMT2A, independientemente de la edad o el tipo de tumor, y sobre la base de las conversaciones con la FDA, la Compañía decidió agrupar los datos de la AUGMENT - cohortes que inscriben R/R KMT2 Ar AML y R/R KMT2AR ALL.