Vistagen anunció que el PH80, uno de los cinco aerosoles nasales neuroactivos en investigación de la empresa, demostró una mejoría estadísticamente significativa frente al placebo en un estudio exploratorio de fase 2A para el tratamiento agudo de los síntomas del trastorno disfórico premenstrual (TDPM), incluido el estado de ánimo negativo y los síntomas físicos y conductuales. El estudio clínico de fase 2A del PH80, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, del que no se había informado anteriormente, se diseñó para explorar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración intranasal del PH80 para el tratamiento agudo del TDPM en sujetos con un ciclo menstrual regular y al menos un año de antecedentes de TDPM. La visita inicial del estudio tuvo lugar tras la aparición de los síntomas. A todos los sujetos se les administró un spray nasal placebo y aquellos que no mostraron mejoría de los síntomas fueron elegibles para regresar a la segunda visita, que tuvo lugar tras el inicio de los síntomas durante el siguiente ciclo menstrual. En la segunda visita del estudio, se aleatorizó a los sujetos para recibir una dosis única de 0,9 µg de aerosol nasal PH80 o placebo en la clínica.

A continuación, se autoadministraron en casa dosis posteriores de PH80 o placebo según fuera necesario, hasta cuatro veces al día durante seis días consecutivos antes del día estimado de inicio de la menstruación. El PH80 demostró una mejoría estadística y clínicamente significativa frente al placebo en los síntomas del TDPM utilizando el Informe Penn de Síntomas Diarios (DSR) calificado por el sujeto ya en el día 4 y continuando hasta el día 6. En el Día 6, el cambio respecto al valor basal fue de -12,1 para el PH80 (n=29) frente a -7,6 para el placebo (n=23) (p=0,008), lo que demuestra una mejoría significativa y clínicamente significativa. El PH80 también demostró una mejoría estadística y clínicamente significativa frente al placebo en el día 6 en la puntuación total de la Escala de Tensión Premenstrual (PMTS) valorada por el clínico, donde el cambio del PH80 respecto al valor basal fue de -12,0 frente a -7,7 para el placebo (p=0,006).

El PH80 fue bien tolerado, sin acontecimientos adversos (EA) graves. El EA más frecuente fue el dolor de cabeza, notificado por el 17% en el grupo placebo y el 7% en el grupo PH80. Ningún otro EA emergente del tratamiento se produjo más de una vez por sujeto.

El análisis de los datos reveló que los síntomas del estado de ánimo parecían ser los más sensibles al PH80: La depresión/sensación de tristeza o melancolía fue notificada por el 0% de los sujetos tratados con PH80 y el 68% de los tratados con placebo; la irritabilidad/cólera persistente fue notificada por < 3% de los sujetos tratados con PH80 y el 43% de los tratados con placebo; la ansiedad/tensión/al límite fue notificada por el 0% de los sujetos tratados con PH80 y el 35% de los tratados con placebo; y la dificultad para concentrarse fue notificada por el 0% de los sujetos tratados con PH80 y el 18% de los tratados con placebo. Este estudio exploratorio de fase 2A del PH80, del que no se había informado anteriormente, fue patrocinado por Pherin Pharmaceuticals (Pherin), ahora una filial propiedad al 100% de Vistagen, y se llevó a cabo en un entorno real en México en 2005 y 2006. Vistagen obtuvo acceso a los resultados del estudio en relación con su adquisición de Pherin en febrero de 2023.

La doctora Ellen Freeman, anteriormente de la Universidad de Pensilvania, fue la investigadora principal del estudio. Vistagen firmó recientemente un acuerdo de negociación exclusiva con Fuji Pharma Co. Ltd. en relación con una posible licencia para desarrollar y comercializar el PH80 en Japón, incluso para el tratamiento agudo de los sofocos moderados a severos debidos a la menopausia y potencialmente otras indicaciones.

La cartera de Vistagen incluye seis candidatos a fármacos en fase clínica, entre ellos su aerosol nasal de ferina neuroactiva más avanzado, el fasedienol (PH94B), para el que Vistagen comunicó recientemente resultados positivos de primera línea de su ensayo de fase 3 PALISADE-2 en el trastorno de ansiedad social.