2seventy bio, Inc. ha anunciado la firma de un acuerdo de opción y licencia con Novo Nordisk para la investigación y el desarrollo conjuntos de un tratamiento de edición genética in vivo para la hemofilia A. Este acuerdo se basa en una exitosa colaboración de investigación de varios años entre ambas empresas. Según los términos de este acuerdo, Novo Nordisk tendrá la opción de licenciar la tecnología megaTAL basada en ARNm, propiedad de 2seventy bios, para el desarrollo de un nuevo enfoque de tratamiento para pacientes con hemofilia A con el objetivo de ofrecer un efecto terapéutico sostenido. El acuerdo de colaboración con Novo Nordisk se basa en la colaboración de investigación original firmada entre bluebird bio y Novo Nordisk en 2019, centrada en la identificación de un candidato a terapia génica de desarrollo para personas con hemofilia A. La colaboración utiliza la tecnología megaTAL de 2seventy bios que tiene el potencial de proporcionar una forma altamente específica y eficiente de silenciar, editar o insertar componentes genéticos. La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético derivado de un Factor VIII defectuoso. Según los términos del acuerdo, Novo Nordisk obtendrá la opción de licenciar en exclusiva la plataforma de ARNm in vivo y la tecnología de edición de genes de 2seventy bio para su uso en el tratamiento de pacientes con hemofilia A. 2seventy bio recibirá un pago inicial de 5 millones de dólares y podrá optar a pagos por hitos a corto plazo y al ejercicio de la opción de hasta 35 millones de dólares, además de hitos de desarrollo, reglamentarios y comerciales, así como un canon sobre las ventas netas. Novo Nordisk se encargará de financiar todas las actividades de investigación y desarrollo. En relación con esta colaboración, 2seventy bio también ha firmado un acuerdo con Genevant Sciences para el acceso a la plataforma tecnológica LNP de Genevant para su uso en la colaboración de 2seventy bio con Novo Nordisk para el tratamiento de pacientes con hemofilia A. 2seventy bio planea utilizar la plataforma LNP de Genevant para la entrega eficiente de megaTAL mRNA a las células de los hepatocitos dentro del hígado. Según los términos del acuerdo entre 2seventy bio y Genevant, 2seventy bio obtuvo los derechos de licencia de la tecnología LNP de Genevant para su uso con productos de ARNm megaTAL en el tratamiento de pacientes con hemofilia A. Genevant puede recibir pagos por adelantado y por el ejercicio de la opción a corto plazo por un total de 10 millones de dólares, así como hitos de desarrollo y comercialización, y cánones de un dígito medio sobre las futuras ventas de productos.