BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado un acuerdo con la Asociación Nacional Alemana de Cajas de Enfermedad Estatutarias (GKV-SV) sobre el importe del reembolso de ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) para personas con hemofilia A grave. Se trata de la primera terapia génica para la hemofilia que recibe un precio federal acordado en Alemania. ROCTAVIAN aporta valor a las personas y al sistema sanitario en Alemania, como terapia de dosis única administrada en infusión intravenosa durante 3-4 horas a un precio bruto de 28.933,53 EUR por vial. Este precio por vial equivale a unos 900.000 dólares por paciente en ingresos netos para BioMarin al tipo de cambio actual, teniendo en cuenta el peso medio de los pacientes y el número de viales necesarios para el tratamiento de una sola vez, con reducciones estimadas por las rebajas y descuentos habituales.

BioMarin y GKV-SV han acordado un modelo de cohorte prospectivo basado en los resultados para ROCTAVIAN. Esto permitirá aumentar o disminuir los reembolsos en el futuro, basándose en datos reales recogidos en el Registro Alemán de Hemofilia de pacientes tratados con ROCTAVIAN. Este acuerdo, con una duración mínima de 3 años, garantiza el suministro y el reembolso a los pacientes elegibles en Alemania con ROCTAVIAN por parte del GKV-SV.

Dos pacientes en Alemania ya han recibido ROCTAVIAN comercialmente, y 60 personas son elegibles para los próximos pasos en función de los resultados de las pruebas de diagnóstico complementarias para anticuerpos del virus adeno-asociado serotipo 5 (AAV5). Además, las negociaciones finales sobre precios con la Agencia Italiana del Medicamento están en marcha y se espera que se formalicen a finales de 2023. Los principales pagadores estadounidenses han publicado numerosas políticas de cobertura que ahora incluyen ROCTAVIAN.

Aunque los procesos de excepción médica proporcionan una vía para la cobertura, estas políticas que representan millones de vidas ayudarán a aumentar el acceso al tratamiento. La empresa sigue colaborando con los centros de tratamiento de la hemofilia (HTC) de todo el país para formarles sobre cómo administrar ROCTAVIAN, y muchos HTC tienen planes de preparación antes de finales de este año. Se estima que hay aproximadamente 6.500 adultos que viven con hemofilia A grave en EE.UU. BioMarin espera que aproximadamente 2.500 de esos adultos sean elegibles para recibir ROCTAVIAN en este momento.