El ensayo de fase 3 de medicina de precisión de Diamyd Medical para la diabetes tipo 1, DIAGNODE-3, ha reclutado a 100 pacientes. Hasta la fecha, no se han notificado acontecimientos adversos graves y ningún paciente ha interrumpido el ensayo. DIAGNODE-3, que es el primer ensayo de fase 3 de medicina de precisión en diabetes de tipo 1, está en marcha en ocho países europeos y en Estados Unidos.

El ensayo inscribe específicamente a pacientes portadores del haplotipo genético HLA DR3-DQ2, un subgrupo genético de diabetes de tipo 1 que en ensayos anteriores se ha asociado a una respuesta clínica positiva al tratamiento con Diamyd®. La inmunoterapia antígeno-específica Diamyd® recibió en febrero de 2024 la designación de Vía Rápida por parte de la FDA y previamente se le había concedido la designación de Medicamento Huérfano en EE.UU. El ensayo confirmatorio de Fase III DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), que evalúa la seguridad y eficacia de la inmunoterapia antígeno-específica Diamyd® en individuos diagnosticados de Diabetes Tipo 1, está en marcha en Estados Unidos y en ocho países europeos: Suecia, España, República Checa, Países Bajos, Alemania, Polonia, Hungría y Estonia. DIAGNODE-3 inscribirá hasta 330 individuos de entre 12 y 29 años, diagnosticados recientemente (en un plazo de 6 meses) de Diabetes Tipo 1, portadores del haplotipo HLA DR3-DQ2, un determinado factor de riesgo genético para la Diabetes Tipo 1.

Se incluye una estratificación adicional para los haplotipos HLA con el fin de evaluar el potencial grupo superrespondedor de individuos que son positivos para HLA DR3-DQ2 y negativos para HLA DR4-DQ8. Las pruebas HLA están bien establecidas y ampliamente disponibles. Esta población de pacientes se basa en los resultados clínicos de eficacia y seguridad de los ensayos de fase IIa y fase IIb DIAGNODE-1 y DIAGNODE-2, así como en el metaanálisis a gran escala que abarca datos de más de 600 individuos de ensayos previos de fase II y fase III con Diamyd®.

El diseño del ensayo ofrece una alta probabilidad de alcanzar sus criterios de valoración coprimarios de preservación de la capacidad endógena de producción de insulina medida como péptido C estimulado y de mejora del control de la glucemia determinado por la HbA1c. DIAGNODE-3 cuenta en parte con la financiación de la JDRF, la principal organización mundial de investigación y defensa de la diabetes tipo 1.