Editas Medicine, Inc. anunció nuevos datos de seguridad y eficacia en 18 pacientes con anemia falciforme (ECF) tratados con renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel; antes conocido como EDIT-301) en el ensayo clínico de fase 1/2/3 RUBY. Reni-cel, el primer medicamento en investigación de terapia celular editado genéticamente con AsCas12a, se está estudiando en el ensayo RUBY como posible medicamento único y duradero para las personas que padecen una ECF grave. Los datos se presentarán en una ponencia oral en el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA) en Madrid, España, y vía livestream, el 15 de junio a las 11:30 a.m. CEST (5:30 a.m. EDT).

En el ensayo RUBY realizado hasta la fecha, reni-cel fue bien tolerado y sigue demostrando un perfil de seguridad compatible con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas por parte de todos los pacientes (N=18). Desde el tratamiento con reni-cel, los pacientes han estado libres de acontecimientos vaso-oclusivos (VOE) (N=18) durante hasta 22,8 meses de seguimiento. Los pacientes presentaron una normalización precoz de la hemoglobina total (Hb) con una media dentro del rango normal a >14 g/dL y mejoras rápidas y sostenidas de la hemoglobina fetal (HbF) muy por encima de niveles de >40%.

Las pacientes del ensayo RUBY se sometieron a una mediana de 2,0 ciclos de aféresis y movilización (mín: 1,0, máx: 4,0). Eficacia de reni-cel en pacientes con anemia falciforme grave: Todos los pacientes (N=18) están libres de VOE desde la infusión de reni-cel con un seguimiento que oscila entre 2,4 y 22,8 meses. El tratamiento con reni-cel impulsa aumentos tempranos y robustos y niveles sostenidos de Hb total y HbF.

En todos los pacientes con =6 meses de seguimiento, en el mes 6, la media (desviación estándar; DE) de Hb total era de 14,3 g/dL (2,1 g/dL) (n=9) con una media (DE) de HbF del 48,5% (3,7%) (n=10). El porcentaje medio de células F aumentó precozmente y se mantuvo en >90% desde el mes 4 hasta los seguimientos posteriores para todos los pacientes con =4 meses de seguimiento (n=12). La hemoglobina fetal corpuscular media (HCH-F) de los hematíes que contenían HbF (células F) se mantuvo por encima del umbral antipicor de 10 pg/célula F en el mes 3 tras la infusión de reni-cel para todos los pacientes con =3 meses de seguimiento (n=14).

Todos los pacientes del ensayo RUBY mostraron niveles elevados sostenidos de edición en las regiones promotoras de HBG1 y HBG2. Los marcadores de hemólisis se han normalizado o mejorado en los pacientes tratados con reni-cel. Seguridad de reni-cel en pacientes con anemia falciforme grave: Reni-cel fue bien tolerado y demostró un perfil de seguridad consistente con el acondicionamiento mieloablativo con busulfán y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas por todos los pacientes evaluados del ensayo RUBY (N=18).

Tras la infusión de reni-cel, todos los pacientes (N=18) demostraron un injerto exitoso de neutrófilos y plaquetas. El injerto de neutrófilos se produjo en una mediana de 23 días (mín: 15 días, máx: 29 días), y el de plaquetas en una mediana de 24 días (mín: 18 días, máx: 51 días). No se han notificado acontecimientos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento con reni-cel en el ensayo RUBY.