Horizon Therapeutics plc anunció que se ha inscrito el primer paciente en un ensayo de fase 2, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar su medicamento en fase de desarrollo daxdilimab, un anticuerpo monoclonal potencialmente primero en su clase, totalmente humano, dirigido contra el anti-ILT7 que agota ciertas células dendríticas para tratar a personas con lupus eritematoso discoide (LES) primario de moderado a grave. El LES es una enfermedad cutánea inflamatoria, crónica y poco frecuente, caracterizada por lesiones que provocan cicatrices, pérdida irreversible del cabello y decoloración de la piel, sin terapias aprobadas. La forma localizada del LES primario se caracteriza por una afectación cutánea limitada a la cabeza y el cuero cabelludo y suele representar el 70% de los casos de LES primario.

La forma generalizada se caracteriza más allá e incluye la zona de la cabeza y el cuerpo y suele representar alrededor del 30% del LES primario. En Estados Unidos, aproximadamente 30.000 pacientes con LES son susceptibles de tratamiento con terapias novedosas, incluidos los biológicos. Las tasas de incidencia del LES primario son aproximadamente cuatro veces superiores entre las mujeres que entre los hombres y la enfermedad tiene una mayor prevalencia entre la población negra y latina no latina.

Horizon espera inscribir aproximadamente a 100 participantes en el ensayo. El criterio de valoración primario es el cambio medio en la puntuación del Índice de Área y Gravedad de la Enfermedad Lupus Eritematoso Cutáneo-Actividad (CLASI-A) desde el inicio hasta la semana 24. Este criterio de valoración se utiliza para medir la actividad de la enfermedad inflamatoria cutánea del lupus y oscila entre 0 y 70; las puntuaciones más altas indican una enfermedad más activa y dañina para la piel.

Los criterios de inclusión clave incluyen un diagnóstico de LES de moderado a grave durante más de seis meses antes del cribado apoyado por una biopsia y/o una puntuación de las características clínicas de = 7 en la escala de los Criterios de Clasificación del LES (DLECC). Esta puntuación se utiliza para validar y clasificar específicamente el LES en función de diversas variables clínicas, como la cicatrización atrófica, la localización de la enfermedad en el cuerpo y la dispigmentación.