InflaRx N.V. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de su estudio de fase III que investiga la eficacia y seguridad del vilobelimab en el PG ulceroso, una rara enfermedad neutrofílica e inflamatoria de la piel caracterizada por úlceras cutáneas destructivas y dolorosas. El estudio clínico de fase III está diseñado para inscribir a pacientes de todo el mundo, incluidos países como EE.UU., países de Europa y Australia. El ensayo multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo tiene dos brazos: un brazo que recibe vilobelimab (2400 mg cada dos semanas) más una dosis baja de corticosteroides y otro brazo que recibe placebo más la misma dosis baja de corticosteroides.

En ambos brazos, el tratamiento con corticosteroides se iniciará el día 1 y se reducirá gradualmente en las primeras 8 semanas del ensayo. El criterio de valoración principal del estudio es el cierre completo de la úlcera diana en cualquier momento hasta 26 semanas después del inicio del tratamiento. El estudio tiene un diseño de ensayo adaptativo con un análisis provisional cegado para el patrocinador y los investigadores (pero no cegado para el comité independiente de supervisión de la seguridad de los datos), que está previsto tras la inscripción de aproximadamente 30 pacientes, divididos a partes iguales entre los dos brazos del estudio antes mencionados.

El análisis provisional con un conjunto de reglas predefinidas tendrá en cuenta la diferencia observada en ese momento en el cierre completo de la úlcera diana entre los dos brazos y determinará entonces si se adaptará el tamaño de la muestra del ensayo o si éste debe detenerse por futilidad. Se prevé que el periodo de inscripción dure al menos dos años, y su duración total dependerá del tamaño total del ensayo tras la adaptación del tamaño de la muestra. La empresa ha recibido las designaciones de medicamento huérfano (DO) y de vía rápida (Fast Track) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), así como la designación de DO por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento del PG.

El PG ulceroso es un trastorno cutáneo recurrente, no infeccioso, de dermatosis neutrofílica caracterizado por úlceras cutáneas dolorosas y necrolíticas que pueden progresar rápidamente. La PG se considera una enfermedad autoinmune de la piel, pero la causa subyacente de la PG no se conoce en detalle. Las lesiones de PG se caracterizan histológicamente por una infiltración pronunciada de neutrófilos, y se cree que los neutrófilos activados que rodean las úlceras son los impulsores de la enfermedad.

El PG suele aparecer en pacientes de entre 40 y 60 años, y los pacientes con PG suelen padecer también otros trastornos autoinmunes, como la enfermedad inflamatoria intestinal y la artritis reumatoide. En la actualidad no hay medicamentos aprobados para el tratamiento del PG en EE.UU. ni en Europa, y no existe una norma de tratamiento establecida basada en estudios controlados. El vilobelimab es un anticuerpo monoclonal antifactor del complemento humano C5a, el primero de su clase, que bloquea de forma alta y eficaz la actividad biológica del C5a y demuestra una gran selectividad hacia su diana en la sangre humana.

Así, el vilobelimab deja intacta la formación del complejo de ataque de membrana (C5b-9) como importante mecanismo de defensa del sistema inmunitario innato, lo que no ocurre con las moléculas que bloquean el C5. En estudios preclínicos, se ha demostrado que el vilobelimab controla la respuesta inflamatoria impulsada por el daño tisular y orgánico al bloquear específicamente el C5a como "amplificador" clave de esta respuesta.

Gohibic (vilobelimab) ha obtenido una Autorización de Uso de Emergencia (EUA) en EE.UU. para el tratamiento de la COVID-19 en adultos hospitalizados cuando se inicia en las 48 horas siguientes a recibir ventilación mecánica invasiva (VMI) u oxigenación por membrana extracorpórea (OMEC). Actualmente, el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano está revisando una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de distrés respiratorio agudo séptico inducido por SARS-CoV-2 que reciben VMI u OMEC. Además del desarrollo en COVID-19, el vilobelimab se está desarrollando para otras indicaciones inflamatorias debilitantes o potencialmente mortales, incluido el pioderma gangrenoso.