NeuroSense Therapeutics Ltd. ha anunciado una colaboración para evaluar los cambios biológicos que se producen en las personas con enfermedades neurodegenerativas, incluida la ELA. Este acuerdo proporciona a NeuroSense acceso a la incomparable experiencia y capacidades de Lonza en vesículas extracelulares de forma rápida y "a la carta", sin más compromisos. NeuroSense aprovechará su amplia experiencia en la utilización de biomarcadores en enfermedades neurodegenerativas.

Lonza proporcionará el desarrollo, la optimización y la cualificación de un método de medición de biomarcadores a partir de las NDE, que se integrará en el desarrollo del principal producto candidato de NeuroSense para la ELA, PrimeC. NeuroSense informó recientemente de los resultados preliminares positivos de la parte doble ciego de seis meses de su ensayo de fase 2b PARADIGM, un estudio clínico multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de PrimeC en personas con ELA. Los pacientes tratados con PrimeC presentaron una ralentización estadísticamente significativa de la progresión de la enfermedad en la población preespecificada por protocolo (PP) en comparación con el placebo.

Se esperan criterios de valoración adicionales de biomarcadores y eficacia H1 2024. Las NDE son pequeñas vesículas extracelulares generadas por las neuronas que encapsulan una variedad de moléculas como proteínas, ácidos nucleicos y metabolitos. La identificación y medición de las NDE y su carga a través de fluidos corporales de fácil acceso, incluido el plasma, puede facilitar el descubrimiento de nuevos biomarcadores para el pronóstico y la terapia, ya que estas vesículas pueden atravesar la barrera hematoencefálica y proporcionar de forma no invasiva una descripción del estado fisiológico actual de las neuronas en el cerebro.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa incurable que causa parálisis completa y la muerte en un plazo de 2 a 5 años desde el diagnóstico. Cada año se diagnostica ELA a más de 5.000 pacientes sólo en EE.UU., con una carga anual de la enfermedad de 1.000 millones de dólares. Se prevé que el número de pacientes con ELA aumente un 24% de aquí a 2040 en EE.UU. y la UE.

PrimeC, el principal candidato a fármaco de NeuroSense, es una novedosa formulación oral de liberación prolongada compuesta por una combinación única de dosis fija de dos fármacos aprobados por la FDA: ciprofloxacino y celecoxib. PrimeC está diseñado para actuar sinérgicamente en varios pacientes con ELA.