NeuroSense Therapeutics Ltd. anunció que ha completado la dosificación del último paciente en el segmento doble ciego de su ensayo de fase 2b de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con PrimeC (PARADIGM). PrimeC está diseñado para actuar de forma sinérgica sobre varios mecanismos clave de la ELA que contribuyen a la degeneración de las neuronas motoras, la inflamación, la acumulación de hierro y el deterioro de la regulación del ARN para inhibir la progresión de la ELA. PrimeC ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Sesenta y nueve personas con ELA de Canadá, Italia e Israel se inscribieron en el segmento doble ciego de PARADIGM (NCT05357950), un ensayo clínico de fase 2b multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de PrimeC en la ELA, en el que los participantes en el ensayo recibieron dosis durante 6 meses tras ser aleatorizados 2:1 para recibir PrimeC o placebo, respectivamente. Una vez finalizado el segmento doble ciego, los participantes tuvieron la opción de inscribirse en una extensión de etiqueta abierta (OLE) de 12 meses, durante la cual todos recibieron tratamiento con PrimeC. El 96% de los participantes eligieron continuar en la OLE.

La empresa espera publicar los resultados de eficacia clínica (criterios de valoración secundarios) del segmento doble ciego del ensayo en diciembre de 2023. Estos criterios de valoración secundarios incluyen medidas de resultados clínicos: Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-Revisada (ALSFRS-R), Capacidad Vital Lenta (CVL), calidad de vida y supervivencia global. La ALSFRS-R está reconocida y se utiliza ampliamente como criterio de valoración en los ensayos clínicos de ELA que evalúa la FDA.

Esta escala ayuda a medir el impacto de la enfermedad en diversas actividades funcionales y en la calidad de vida general de los pacientes con ELA. La Compañía también espera informar sobre los resultados de seguridad y tolerabilidad (criterios de valoración primarios) del segmento doble ciego del ensayo en diciembre de 2023. La empresa espera informar sobre otro criterio de valoración primario, la evaluación de los biomarcadores de la ELA, TDP-43 y Prostagladin2, para evaluar la actividad biológica de PrimeC, en el primer semestre de 2024, una vez finalizados los análisis en curso del plasma de los pacientes.

plasma de los pacientes. Anteriormente se observó que PrimeC tenía un impacto estadísticamente significativo en TDP-43 y Prostagladin2, en el anterior ensayo de fase 2a de NeuroSense.