NeuroSense Therapeutics Ltd. informó de datos positivos adicionales de su ensayo doble ciego de fase 2b PARADIGM, de seis meses de duración, del fármaco candidato principal de NeuroSense, PrimeC, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica. Los criterios secundarios de valoración de la eficacia clínica del ensayo PARADIGM incluían la calidad de vida y la supervivencia. En consonancia con los resultados comunicados anteriormente, PrimeC mostró un efecto clínicamente significativo sobre diversos aspectos de la calidad de vida de los pacientes, incluida la salud mental y física.

Además, los análisis relativos a los resultados de supervivencia destacaron las implicaciones de la intervención PrimeC en la mitigación de la progresión y la carga de la enfermedad. PrimeC logró una mejora de la supervivencia libre de complicaciones en comparación con el placebo (en varias metodologías, incluidas MiToS y King's Advanced Stage-free Survival), reduciendo el riesgo de complicaciones de la enfermedad de ELA o de muerte hasta en un 53%. Estos análisis de supervivencia observan el tiempo transcurrido desde la aleatorización de los participantes hasta la muerte por cualquier causa o insuficiencia respiratoria (definida como traqueotomía o el uso de ventilación mecánica no invasiva durante más de 22 horas al día durante 10 o más días consecutivos), o el tiempo hasta la hospitalización por complicaciones relacionadas con la ELA o el avance en estadios MiToS o King's.

Esta noticia llega tras los recientes resultados positivos de primera línea comunicados en diciembre de 2023 del ensayo PARADIGM en 68 participantes, que cumplió su criterio de valoración primario de seguridad y tolerabilidad, estableciendo un sólido perfil de seguridad de PrimeC. Además, PrimeC demostró una ralentización estadísticamente significativa de la progresión de la enfermedad con una diferencia del 37,4% (p=0,03) en la medida estándar de oro de seguimiento de la ELA, la Escala de Calificación Funcional de la ELA-Revisada ("ALSFRS-R"), a favor de PrimeC frente a placebo, y una diferencia del 17,2% (p=0,39) en la Capacidad Vital Lenta ("SVC") a favor de PrimeC frente a placebo, según el análisis preespecificado de la población Por Protocolo (PP). La población del análisis PP incluye a todos los participantes que cumplieron el protocolo del ensayo y el plan de tratamiento sin desviaciones importantes del protocolo e incluye a 62 pacientes (43 activos y 19 placebo).

PARADIGM es un ensayo clínico prospectivo, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2b (NCT05357950) de PrimeC en la ELA. En el ensayo participaron 68 enfermos de ELA de Canadá, Italia e Israel. El 96% de los participantes que completaron la parte doble ciego de 6 meses del ensayo eligieron recibir tratamiento con PrimeC a través de una extensión abierta de 12 meses.

Además, hasta la fecha, todos los participantes que completaron los 18 meses de duración del tratamiento del ensayo, solicitaron continuar con PrimeC, que se les proporciona en un ensayo iniciado por el investigador, no limitado en el tiempo. Un análisis de los datos ITT de primera línea del segmento doble ciego de 6 meses del ensayo mostró signos clínicamente significativos de eficacia con una diferencia del 29% en ALSFRS-R (p=0,12) y una diferencia del 13% en SVC (p=0,5), ambas a favor de PrimeC frente a placebo. Estos datos incluyen a las 68 personas con ELA inscritas en Canadá, Italia e Israel, con la exclusión de un paciente que fue diagnosticado erróneamente.

La mayoría de los pacientes inscritos tanto en el brazo activo como en el placebo del ensayo fueron tratados simultáneamente con riluzol, la medicación estándar para la ELA, lo que indica que PrimeC ralentizó la progresión de la enfermedad mucho más de lo que permite el fármaco para la ELA aprobado por la FDA.