NeuroSense Therapeutics Ltd. anunció resultados preliminares positivos de un novedoso estudio de biomarcadores realizado para evaluar el potencial de la terapia de plataforma combinada de NeuroSense para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP), el segundo trastorno neurodegenerativo más común. Este estudio comparó muestras de sangre de 30 individuos sanos con las de 30 personas que padecen EP utilizando exosomas derivados de neuronas para identificar modulaciones en los biomarcadores asociados a la EP, incluido el AG02. Se demostró que la AG02 (Argonauta 2), la subunidad catalítica del complejo proteico responsable del silenciamiento inducido por ARN, es fundamental para la regulación de la acumulación de alfa-sinucleína (aSyn) en las neuronas dopaminérgicas de la thestantia nigra pars compacta, la región del cerebro responsable del control motor.

La desregulación de la aSyn a través de la disfunción de la AGO2 puede tener efectos perjudiciales en el cerebro, lo que puede conducir a la EP. En el estudio de biomarcadores de la EP, NeuroSense observó una disminución estadísticamente significativa (p= 0,002) de los niveles de AGO2 en pacientes recién diagnosticados de EP (n=15) en comparación con el grupo de control sano. No se observaron cambios significativos en los niveles de AGO2 de pacientes con EP en estadio más avanzado, lo que indica que esta tendencia podría estar relacionada con el inicio de la enfermedad.

En un ensayo clínico de fase 2a realizado en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), se observó que la terapia combinada de la plataforma de NeuroSense inducía un aumento estadísticamente significativo (p=0,039) de AGO2 y también mostraba una tendencia al aumento de los niveles de LC3 (p= 0,054). LC3 es una proteína esencial implicada en la autofagia, un proceso de reciclaje celular utilizado para degradar las proteínas agregadas y los orgánulos dañados, del que se ha informado que está implicado en muchos trastornos neurodegenerativos, incluida la EP. En los biomarcadores de la EP se observó un cambio en los niveles de LC3, que disminuyeron en los pacientes con EP recién diagnosticada (p= 0,034), lo que sugiere un deterioro en los procesos de reciclaje celular.

Otros biomarcadores que se midieron, incluidos algunos marcadores específicos de la EP, no revelaron tendencias y podrían revisarse en futuros estudios.