NeuroSense Therapeutics Ltd. anunció la finalización de la inscripción en PARADIGM, un ensayo clínico de fase 2b multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de PrimeC en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los participantes en el estudio reciben dosis durante 6 meses tras ser aleatorizados 2:1 para recibir PrimeC o placebo, respectivamente, seguidos de una fase de extensión abierta (OLE) de 12 meses, durante la cual reciben PrimeC. NeuroSense anticipa resultados de primera línea en el cuarto trimestre de 2023.

En el estudio participaron 69 pacientes con ELA de Israel, Italia y Canadá. PrimeC cuenta con la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Como novedosa terapia combinada de dos fármacos aprobados por la FDA, el celecoxib y la ciprofloxacina, con perfiles de seguridad bien establecidos, PrimeC está diseñado para actuar sinérgicamente sobre varios mecanismos clave de la ELA que contribuyen a la degeneración de las motoneuronas, la inflamación, la acumulación de hierro y el deterioro de la regulación del ARN para inhibir potencialmente la progresión de la ELA.

El criterio de valoración primario de la eficacia de PARADIGM, (NCT05357950), es la evaluación de los biomarcadores de la ELA para evaluar PrimeC y su actividad biológica. Los criterios de valoración secundarios incluyen las medidas de resultado clínico Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-Revisada (ALSFRS-R), Capacidad Vital Lenta (CVL) y supervivencia global, así como la seguridad y tolerabilidad, además de una sólida batería de biomarcadores adicionales, incluidos los neurofilamentos. Los participantes tienen la opción de inscribirse en una fase OLE de 12 meses, durante la cual reciben PrimeC.

Hasta la fecha, 26 participantes completaron la fase doble ciego de 6 meses del ensayo y 25 de ellos optaron por continuar en la OLE. Los resultados del ensayo clínico de fase 2b PARADIGM informarán el diseño de un futuro ensayo clínico pivotal de fase 3 de PrimeC.