NeuroSense Therapeutics Ltd. informó de que cumplió sus criterios de valoración primarios de seguridad y tolerabilidad y alcanzó los criterios de valoración secundarios de eficacia clínica en los resultados de primera línea de su segmento aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego del ensayo de fase 2b de la compañía sobre la esclerosis lateral amiotrófica ("ELA") con PrimeC ("PARADIGM"). Los criterios secundarios de valoración de la eficacia clínica del ensayo incluían la Escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-Revisada ("ALSFRS-R") y la Capacidad Vital Lenta ("CVL"), una medida de la función respiratoria. NeuroSense espera informar de un criterio de valoración primario adicional de la evaluación de los rasgos distintivos de la ELA, el TDP-43 y la Prostagladina2, para evaluar la actividad biológica de PrimeC, en el primer semestre de 2024, una vez finalizado el análisis del plasma de los participantes.

El ensayo PARADIGM (NCT05357950) es un ensayo clínico de fase 2b prospectivo, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de PrimeC en la ELA. Los participantes con ELA de Canadá, Italia e Israel se inscribieron y recibieron dosis durante 6 meses tras ser aleatorizados 2:1 para recibir PrimeC o placebo, respectivamente. Una vez completado el segmento doble ciego de 6 meses, los participantes tuvieron la opción de inscribirse en una extensión de etiqueta abierta (OLE) de 12 meses, durante la cual todos recibieron tratamiento con PrimeC.

En el transcurso de 6 meses, los pacientes tratados con PrimeC experimentaron una ralentización de la progresión de la enfermedad, incluida la preservación de la función diaria. Los resultados de eficacia clínica mostraron una diferencia del 29% a favor de PrimeC en ALSFRS-R (p=0,12) y una diferencia del 13% a favor de PrimeC en SVC (p=0,5) basándose en los datos de 68 de 69 pacientes, debido a 1 participante mal diagnosticado. Estos datos incluyen 45 pacientes aleatorizados al brazo de PrimeC y 23 pacientes aleatorizados al brazo de placebo, del segmento doble ciego de 6 meses.

El perfil de seguridad y tolerabilidad del PrimeC fue comparable al del placebo. Casi todos los participantes, el 96%, que completaron el segmento doble ciego de 6 meses del ensayo optaron por recibir tratamiento con PrimeC a través de la extensión de etiqueta abierta de 12 meses. Hasta la fecha, todos los participantes que ya completaron el ensayo de 18 meses han optado por continuar el tratamiento con PrimeC uniéndose a un ensayo posterior iniciado por el investigador.

NeuroSense espera informar de los resultados de una colaboración estratégica con Biogen en enero de 2024, evaluando el impacto de PrimeC en los niveles de neurofilamentos en los participantes inscritos en PARADIGM. Tras la recepción de los resultados, Biogen tendrá derecho de tanteo para codesarrollar/comercializar PrimeC para el tratamiento de la ELA durante un tiempo limitado a partir de los resultados.