PASSAGE BIO, INC. |
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Passage Bio, Inc. es una empresa de medicamentos genéticos en fase clínica centrada en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades neurodegenerativas. Su producto clínico candidato, PBFT02, pretende elevar los niveles de progranulina para restaurar la función lisosomal y ralentizar la progresión de la enfermedad en una variedad de enfermedades neurodegenerativas. El PBFT02 utiliza una cápside de virus adenoasociado para administrar un gen de granulina funcional, o GRN, que codifica la progranulina, al cerebro mediante la administración intracisterna magna. La indicación principal del PBFT02 es la demencia frontotemporal, o FTD, causada por la deficiencia de progranulina, o FTD-GRN. Sus programas de desarrollo consisten en PBFT02 para el tratamiento de la FTD-GRN, PBFT02 para el tratamiento de la FTD-C9orf72 y la esclerosis lateral amiotrófica, y PBFT02 para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Sus productos clínicos candidatos incluyen PBGM01, PBKR03 y PBML04. Cuenta con un programa de investigación preclínica sin nombre que explora múltiples dianas potenciales de tratamiento para la enfermedad de Huntington.
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