Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics, Inc. han anunciado que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha aprobado ELFABRIO (pegunigalsidasa alfa-iwxj) en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. ELFABRIO es una terapia de sustitución enzimática (TRE) PEGilada. Se trata de una enzima a-Galactosidasa-A humana recombinante expresada en cultivo de células vegetales que está diseñada para proporcionar una vida media prolongada.

La seguridad, tolerabilidad y eficacia de ELFABRIO se han estudiado en un amplio programa de desarrollo clínico en más de 140 pacientes con hasta 7,5 años de tratamiento de seguimiento. Se ha estudiado tanto en pacientes no tratados con ERT como en pacientes experimentados en ERT, incluido un ensayo directo que cumplió su criterio de valoración primario y en el que ELFABRIO demostró una eficacia no inferior a la agalsidasa beta en el control del descenso de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), y en el que ELFABRIO fue bien tolerado en general, siendo la mayoría de los acontecimientos adversos de gravedad leve o moderada. ELFABRIO tiene una semivida inicial de 78,9 ± 10,3 horas.

Los estudios clínicos no han establecido que la semivida se traduzca en una eficacia o seguridad superiores basadas en criterios de valoración clínicamente relevantes. Elfabrio® (pegunigalsidasa alfa-iwxj) está indicado para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry confirmada. Antes de la administración de Elfabrio, considere el tratamiento previo con antihistamínicos, antipiréticos y/o corticosteroides.

Informe a los pacientes y cuidadores de los signos y síntomas de las reacciones de hipersensibilidad y de las reacciones asociadas a la infusión (IAR), e indíqueles que busquen atención médica inmediatamente si se producen tales síntomas. Si se produce una reacción de hipersensibilidad grave (incluida la anafilaxia) o una IAR grave, interrumpa inmediatamente la administración de Elfabrio e inicie el tratamiento médico adecuado. Si se produce una reacción de hipersensibilidad de leve a moderada o IAR, considere reducir la velocidad de infusión o suspender temporalmente la dosis.

En los ensayos clínicos, 20 (14%) pacientes tratados con Elfabrio experimentaron reacciones de hipersensibilidad. Cuatro pacientes tratados con Elfabrio (3%) experimentaron reacciones de anafilaxia que se produjeron entre 5 y 40 minutos después del inicio de la infusión inicial. Los signos y síntomas de las reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia incluyeron dolor de cabeza, náuseas, vómitos, opresión en la garganta, edema facial y oral, erupción troncular, taquicardia, hipotensión, rigores, urticaria, prurito intenso, obstrucciones moderadas de las vías respiratorias superiores, macroglosia y edema labial leve.

En los ensayos clínicos, 41 (29%) pacientes tratados con Elfabrio experimentaron una o más reacciones asociadas a la infusión, incluyendo hipersensibilidad, náuseas, escalofríos, prurito, erupción cutánea, dolor torácico, mareos, vómitos, astenia, dolor, estornudos, disnea, congestión nasal, irritación de garganta, dolor abdominal, eritema, diarrea, sensación de quemazón, neuralgia, cefalea, parestesia, temblor, agitación, aumento de la temperatura corporal, rubor, bradicardia, mialgia, hipertensión e hipotensión. Durante los ensayos clínicos se notificó un caso de glomerulonefritis membranoproliferativa con depósitos inmunes en el riñón. Controle la creatinina sérica y la relación proteína/creatinina urinaria.

Si se sospecha glomerulonefritis, interrumpa el tratamiento hasta que pueda realizarse una evaluación diagnóstica. Al cambiar a Elfabrio desde una terapia previa de sustitución enzimática, puede aumentar el riesgo de reacciones de hipersensibilidad y reacciones asociadas a la infusión en ciertos pacientes con anticuerpos antifármaco (ADA) preexistentes. Considere la posibilidad de monitorizar los ADA IgG e IgE y la respuesta clínica o farmacodinámica (por ejemplo, los niveles plasmáticos de liso-Gb3).

Las reacciones adversas más frecuentes (=15%) fueron reacciones asociadas a la infusión, nasofaringitis, cefalea, diarrea, fatiga, náuseas, dolor de espalda, dolor en las extremidades y sinusitis.