Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases, una unidad de negocio del Grupo Chiesi, socio de desarrollo y comercialización de la empresa, han emitido un comunicado en el que anuncian que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización a PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. Se ha estudiado tanto en pacientes sin ERT como en pacientes con ERT, incluido un ensayo directo que cumplió su criterio de valoración primario, demostrando el PRX-102 una eficacia no inferior a la agalsidasa beta en el control de la enfermedad renal, evaluada por el descenso de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe). La pegunigalsidasa alfa, un nuevo medicamento en fase de investigación, no está aprobado actualmente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

La eficacia y seguridad de la pegunigalsidasa alfa está siendo revisada, pero aún no ha sido aprobada, por la FDA. Antes de la revisión y aprobación de la FDA, no pueden extraerse conclusiones sobre el perfil de eficacia y seguridad de la pegunigalsidasa alfa. Al solicitar el acceso ampliado, los médicos tratantes deben considerar todos los posibles riesgos del tratamiento con pegunigalsidasaAlfa.

Las consecuencias últimas del depósito de Gb van desde episodios de dolor y alteración de la sensibilidad periférica hasta el fallo de órganos terminales. PRX-102 (pegunigalsidasa alfa). PRX-102 (peganigalsidasa alfa), es una terapia de sustitución enzimática (TRE) PEGilada para tratar la enfermedad de Fabry que ya ha sido aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y está siendo evaluada por la FDA.

La PRX-102 es una versión recombinante estabilizada, químicamente modificada y expresada en cultivos celulares vegetales de la enzima -Galactosidasa-A.