Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics, Inc. anunciaron que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento adoptó una opinión positiva, recomendando la autorización de comercialización de PRXu102 (pegunigalsidasa alfa), la primera y única enzima pegilada para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. PRXu102 es una nueva enzima humana recombinante auGalactosidasauA (auGaluA) que se está investigando como terapia de sustitución enzimática (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. El dictamen positivo del CHMP se basó en una solicitud de autorización de comercialización (MAA) que incluye datos positivos de un amplio conjunto de estudios preclínicos, clínicos y de fabricación que evalúan el PRXu102.

El programa de desarrollo clínico incluye los ensayos clínicos de fase 3 BALANCE, BRIDGE y BRIGHT ya finalizados, el ensayo clínico de fase 1/2 y los estudios de extensión relacionados en curso, que combinados representan más de 400 años de exposición al PRXu102. El PRXu102 se ha estudiado en más de 140 pacientes, entre los que había tanto pacientes sin ERT como pacientes con ERT, e incluye un ensayo de cabeza a cabeza frente a la agalsidasa beta. El dictamen del CHMP se remite ahora para su acción final a la Comisión Europea (CE).

Se espera una decisión final de la CE sobre el MAA a principios de mayo de 2023.