Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics, Inc. Recibe el dictamen positivo del CHMP para la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
24 de febrero 2023 a las 15:15
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Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics, Inc. anunciaron que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento adoptó una opinión positiva, recomendando la autorización de comercialización de PRXu102 (pegunigalsidasa alfa), la primera y única enzima pegilada para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. PRXu102 es una nueva enzima humana recombinante auGalactosidasauA (auGaluA) que se está investigando como terapia de sustitución enzimática (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. El dictamen positivo del CHMP se basó en una solicitud de autorización de comercialización (MAA) que incluye datos positivos de un amplio conjunto de estudios preclínicos, clínicos y de fabricación que evalúan el PRXu102.
El programa de desarrollo clínico incluye los ensayos clínicos de fase 3 BALANCE, BRIDGE y BRIGHT ya finalizados, el ensayo clínico de fase 1/2 y los estudios de extensión relacionados en curso, que combinados representan más de 400 años de exposición al PRXu102. El PRXu102 se ha estudiado en más de 140 pacientes, entre los que había tanto pacientes sin ERT como pacientes con ERT, e incluye un ensayo de cabeza a cabeza frente a la agalsidasa beta. El dictamen del CHMP se remite ahora para su acción final a la Comisión Europea (CE).
Se espera una decisión final de la CE sobre el MAA a principios de mayo de 2023.
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Protalix BioTherapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes expresadas mediante su sistema de expresión patentado basado en células vegetales, ProCellEx. Además, la empresa está desarrollando la uricasa PEGilada, o PRX-115, para el tratamiento de la gota grave, la DNasa I de acción prolongada (LA), o PRX-119, para el tratamiento de enfermedades relacionadas con las NETs, y otras tecnologías y activos preclínicos. Su producto Elelyso es una terapia de sustitución enzimática (TRE) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Gaucher. Su plataforma ProCellEx se utiliza para fabricar sus dos productos aprobados y comercializados, así como el PRX-115 y el PRX-119. PRX-115, una uricasa (urato oxidasa) recombinante PEGilada expresada en células vegetales, una enzima modificada químicamente que se está desarrollando para el tratamiento potencial de la gota grave. PRX-119 es un candidato a producto de DNasa I humana recombinante PEGilada expresada en células vegetales.
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