Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases, una unidad de negocio del Grupo Chiesi creada para ofrecer terapias y soluciones innovadoras a las personas afectadas por enfermedades raras, anunciaron la nueva presentación, el 9 de noviembre de 2022, de una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el PRXu102 (pegunigalsidasa alfa) para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de Fabry. La pegunigalsidasa alfa es un candidato a producto de investigación recombinante de acción prolongada, PEGilado y reticulado con a-galactosidasa-A. La nueva presentación de la BLA incluye un amplio conjunto de datos clínicos y de fabricación.

Los datos se recopilaron a partir de estudios en los que participaron más de 140 pacientes con la enfermedad de Fabry con hasta cinco años de seguimiento, incluidos los tres estudios completados en el programa clínico de fase III del PRX-102, como el estudio BALANCE, el estudio BRIDGE y el estudio BRIGHT, así como el ensayo clínico de fase I/II del PRXu102. Los datos de la fase I/II incluyen datos recopilados del estudio de extensión relacionado que sucedió al estudio de fase I/II. La nueva presentación de la BLA también incluye datos de seguridad recopilados de los estudios de extensión de fase III en curso de PRXu102.

Si se aprueba, Protalix tendrá derecho a recibir un pago por hitos de Chiesi tras la aprobación de la BLA. Protalix y Chiesi prevén que la FDA completará su revisión de la nueva presentación en los seis meses siguientes a su recepción. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) está revisando actualmente la solicitud de autorización de comercialización de PRXu102, y las interacciones con la EMA están en curso.