Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases anuncian el reenvío de la solicitud de licencia biológica a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
14 de noviembre 2022 a las 12:30
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Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases, una unidad de negocio del Grupo Chiesi creada para ofrecer terapias y soluciones innovadoras a las personas afectadas por enfermedades raras, anunciaron la nueva presentación, el 9 de noviembre de 2022, de una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el PRXu102 (pegunigalsidasa alfa) para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de Fabry. La pegunigalsidasa alfa es un candidato a producto de investigación recombinante de acción prolongada, PEGilado y reticulado con a-galactosidasa-A. La nueva presentación de la BLA incluye un amplio conjunto de datos clínicos y de fabricación.
Los datos se recopilaron a partir de estudios en los que participaron más de 140 pacientes con la enfermedad de Fabry con hasta cinco años de seguimiento, incluidos los tres estudios completados en el programa clínico de fase III del PRX-102, como el estudio BALANCE, el estudio BRIDGE y el estudio BRIGHT, así como el ensayo clínico de fase I/II del PRXu102. Los datos de la fase I/II incluyen datos recopilados del estudio de extensión relacionado que sucedió al estudio de fase I/II. La nueva presentación de la BLA también incluye datos de seguridad recopilados de los estudios de extensión de fase III en curso de PRXu102.
Si se aprueba, Protalix tendrá derecho a recibir un pago por hitos de Chiesi tras la aprobación de la BLA. Protalix y Chiesi prevén que la FDA completará su revisión de la nueva presentación en los seis meses siguientes a su recepción. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) está revisando actualmente la solicitud de autorización de comercialización de PRXu102, y las interacciones con la EMA están en curso.
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Protalix BioTherapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes expresadas mediante su sistema de expresión patentado basado en células vegetales, ProCellEx. Además, la empresa está desarrollando la uricasa PEGilada, o PRX-115, para el tratamiento de la gota grave, la DNasa I de acción prolongada (LA), o PRX-119, para el tratamiento de enfermedades relacionadas con las NETs, y otras tecnologías y activos preclínicos. Su producto Elelyso es una terapia de sustitución enzimática (TRE) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Gaucher. Su plataforma ProCellEx se utiliza para fabricar sus dos productos aprobados y comercializados, así como el PRX-115 y el PRX-119. PRX-115, una uricasa (urato oxidasa) recombinante PEGilada expresada en células vegetales, una enzima modificada químicamente que se está desarrollando para el tratamiento potencial de la gota grave. PRX-119 es un candidato a producto de DNasa I humana recombinante PEGilada expresada en células vegetales.
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