Protalix BioTherapeutics, Inc. y Chiesi Global Rare Diseases anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) reenviada para pegunigalsidasa alfa (PRX-102) para el tratamiento propuesto de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La pegunigalsidasa alfa es un candidato a producto en investigación recombinante de acción prolongada, PEGilado y reticulado con a-galactosidasa-A. La FDA indicó en la carta de comunicación de presentación de la BLA que la BLA presentada de nuevo se consideraba una respuesta completa de clase 2 y fijó como fecha de actuación el 9 de mayo de 2023, de acuerdo con la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA).

Como se anunció el mes pasado, el 9 de noviembre de 2022 se volvió a presentar a la FDA una BLA para el PRXu102 para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de Fabry. La nueva presentación de la BLA incluye un amplio conjunto de datos clínicos y de fabricación. Los datos se recopilaron a partir de estudios en los que participaron más de 140 pacientes con enfermedad de Fabry con hasta cinco años de seguimiento, incluidos los tres estudios finalizados del programa clínico de fase III del PRX-102, como el estudio BALANCE, el estudio BRIDGE y el estudio BRIGHT, así como el ensayo clínico de fase I/II del PRXu102.

Los datos de la fase I/II incluyen datos recopilados del estudio de extensión relacionado que sucedió al estudio de fase I/II. La nueva presentación de la BLA también incluye datos de seguridad recopilados de los estudios de extensión de fase III en curso de PRXu102. Si se aprueba, Protalix tendrá derecho a recibir un pago por hitos de Chiesi.