Travere Therapeutics, Inc. ha anunciado actualizaciones del programa e hitos previstos para 2024. FILSPARI (esparsentán) es un antagonista de los receptores de la endotelina y la angiotensina II indicado para reducir la proteinuria en adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (NIgA) con riesgo de progresión rápida de la enfermedad, generalmente un UPCR =1,5 g/g. En 2024, la empresa prevé la conversión de FILSPARI de aprobación acelerada a aprobación plena para la NIgA, así como una posible aprobación para el tratamiento de la NIgA en Europa. La empresa también está generando datos adicionales que se espera que respalden el perfil clínico de FILSPARI y prevé actualizaciones de las directrices de tratamiento de la IgAN para incluir FILSPARI.

FILSPARI (esparsentan) ? IgAN: En el cuarto trimestre de 2023, la Compañía recibió 459 nuevos formularios de inicio de pacientes (PSF), lo que refleja la continua fortaleza de la demanda de los médicos. Las ventas netas preliminares del producto FILSPARI en el cuarto trimestre de 2023 ascienden a 15 millones de dólares; 30 millones de dólares desde el inicio del lanzamiento comercial en febrero de 2023.

La empresa está en vías de presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) en el primer trimestre de 2024 para la conversión de la aprobación acelerada estadounidense existente de FILSPARI en aprobación completa. Tras la presentación de los resultados de dos años del estudio PROTECT de FILSPARI en la NIgA y la correspondiente parada del reloj de revisión del procedimiento, la empresa y su colaborador CSL Vifor prevén un dictamen de revisión por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) sobre la posible aprobación de la solicitud de autorización condicional de comercialización (CMA) de esparsentán para el tratamiento de la NIgA en Europa en el primer trimestre de 2024. Si se aprueba, el esparsentán recibiría la CMA en todos los estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.

En 2024, la Sociedad espera datos adicionales de sus estudios abiertos en curso que evalúan la seguridad y la eficacia del esparsentán en combinación con inhibidores del cotransportador 2 de glucosa sódica (SGLT2i), así como del estudio SPARTAN en curso que evalúa el efecto potencial del FILSPARI como tratamiento de primera línea en pacientes con NIgA recién diagnosticada. En 2024, la empresa prevé la inclusión de FILSPARI en la Guía de Práctica Clínica para el Tratamiento de las Enfermedades Glomerulares de Kidney Disease Improving Global Outcomes (KDIGO). Esparsentan ?

Glomeruloesclerosis Segmentaria Focal (FSGS): En 2024, la Compañía está llevando a cabo análisis adicionales de los datos de FSGS y se comprometerá con los reguladores para evaluar las posibles vías de regulación para una indicación de sparsentan FSGS. Pegtibatinasa ? HCU clásica: La Sociedad está impulsando la pegtibatinasa, una novedosa terapia de sustitución enzimática en fase de investigación con el potencial de convertirse en la primera y única terapia modificadora de la enfermedad para las personas que padecen homocistinuria clásica (HCU).

En diciembre de 2023, la empresa inició el estudio pivotal de fase 3 HARMONY para respaldar la posible aprobación de pegtibatinasa para el tratamiento de la HCU clásica. El Estudio HARMONY es un ensayo clínico de fase 3 global, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de la pegtibatinasa como tratamiento novedoso para reducir los niveles totales de homocisteína (tHcy). Se espera que en el ensayo se inscriban aproximadamente 70 pacientes con diagnóstico de HCU clásica y niveles de tHcy =50 µM que mantengan su tratamiento estándar.

Los participantes serán aleatorizados 1:1 para recibir 2,5 mg/kg de pegtibatinasa o placebo, administrados por vía subcutánea, durante un tratamiento ciego de 24 ek de duración. El criterio de valoración primario es el cambio medio geométrico relativo en los niveles plasmáticos de tHcy desde el inicio en comparación con los eks 6 a 12. La durabilidad de la respuesta al tratamiento a lo largo de 24 eks de tratamiento también se medirá como criterio de valoración secundario.

Los resultados principales del estudio HARMONY se esperan para 2026. La empresa también iniciará el estudio ENSEMBLE, una extensión de fase 3b, abierta y a largo plazo, que evaluará la eficacia continuada y la seguridad a largo plazo de la pegtibatinasa en participantes con HCU tras la finalización del estudio COMPOSE o del estudio HARMONY. ENSEMBLE incluirá un subestudio opcional de modificación de la tolerancia a las proteínas que evaluará si los pacientes pueden aumentar su ingesta natural de proteínas en la dieta y mantener un nivel aceptable de control metabólico mientras reciben pegtibatinasa.