Travere Therapeutics, Inc. anunció la presentación de una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la conversión de la aprobación acelerada existente en EE.UU. de FILSPARI® (esparsentán) en la nefropatía IgA (NIgA) a la aprobación completa. En febrero de 2023, la FDA concedió la aprobación acelerada a FILSPARI como el primer y único tratamiento no inmunosupresor dirigido a la lesión glomerular en el riñón para reducir la proteinuria en adultos con NIgA primaria con riesgo de progresión rápida de la enfermedad. La sNDA se basa en los resultados confirmatorios a 2 años del estudio de fase 3 PROTECT, el único estudio cara a cara en la NIgA frente a un comparador activo.

FILSPARI es un medicamento oral de administración una vez al día que actúa directamente sobre la lesión glomerular en el riñón bloqueando dos vías críticas de la progresión de la enfermedad de IgAN (la endotelina-1 y la angiotensina II). FILSPARI es también la primera y única terapia no inmunosupresora aprobada para el tratamiento de esta rara enfermedad renal. La presentación de la sNDA está respaldada por los resultados del estudio de fase 3 PROTECT, que demostró que FILSPARI preservaba la función renal a largo plazo y lograba una reducción significativa de la proteinuria y una diferencia clínicamente significativa en la pendiente de la TFGe frente a un comparador activo.

La FDA dispone de 60 días a partir de la recepción de la solicitud para determinar si la acepta para su revisión. La empresa espera recibir la notificación relativa a la aceptación para revisión de la presentación de la sNDA, así como el calendario para la revisión de la sNDA por parte de la FDA en el segundo trimestre de 2024. Además de la presentación de la sNDA a la FDA, la Sociedad y su socio comercial europeo CSL Vifor anunciaron recientemente que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de la autorización condicional de comercialización (CMA) del esparsentán para el tratamiento de la nefropatía IgA (NIgA) en Europa.

Se espera una decisión de la Comisión Europea en el segundo trimestre de 2024. Si se aprueba, el esparsentán recibiría una ACM en todos los Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.