Travere Therapeutics, Inc. ha anunciado la finalización con éxito de una reunión previa a la aprobación de la FDA para FILSPARI® (esparsentán) en la nefropatía IgA (NIgA). La Compañía presentará una Solicitud de Nuevo Fármaco suplementaria (sNDA) en el primer trimestre de 2024 para la conversión de la aprobación acelerada existente en EE.UU. de FILSPARI a una aprobación completa. La Compañía también completó el compromiso regulatorio sobre la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GEFS) en el que la FDA comunicó que los resultados del Estudio DUPLEX de Fase 3 por sí solos no son suficientes para apoyar una presentación de sNDA para una indicación de GEFS para el esparsentan.

Como resultado, la empresa llevará a cabo análisis adicionales de los datos de la FSGS con planes de volver a contactar con la FDA en 2024, y está llevando a cabo una reorganización estratégica en el cuarto trimestre de 2023 para centrar los recursos a corto plazo en el lanzamiento en curso de FILSPARI en IgAN y el avance de pegtibatinase en la homocistinuria clásica (HCU). Tras la respuesta favorable de la FDA al plan de la empresa de presentar los resultados de dos años del estudio de fase 3 PROTECT en IgAN, Travere presentará una sNDA en el primer trimestre de 2024 para la aprobación completa en EE.UU. de FILSPARI en IgAN La empresa completó recientemente una reunión previa a la sNDA con la FDA para discutir los resultados confirmatorios del estudio de fase 3 PROTECT y los próximos pasos para la presentación de una sNDA para la aprobación completa. La FDA indicó su apoyo al plan de la Compañía de presentar una sNDA para la conversión de aprobación acelerada a aprobación completa y la Compañía está en vías de presentar la sNDA en el primer trimestre de 2024.

Tras el compromiso con la FDA sobre los resultados de dos años del Estudio DUPLEX de Fase 3 de esparsentán en la GEFS, la Compañía lleva a cabo análisis adicionales de los datos de la GEFS La Compañía también completó su reunión prevista de Tipo C con la FDA para discutir los resultados previamente comunicados del Estudio DUPLEX de Fase 3 de esparsentán en la GEFS. La FDA reconoció la elevada necesidad no cubierta de terapias aprobadas, así como los retos que plantea el estudio de la GEFS, pero indicó que los resultados de dos años del Estudio DUPLEX de fase 3 no son suficientes por sí solos para respaldar la presentación de una sNDA. La FDA reconoció el trabajo que está realizando la comunidad nefrológica en general para comprender mejor la proteinuria y la TFGe como criterios de valoración en los ensayos clínicos de la GEFS e indicó su voluntad de seguir dialogando con la empresa sobre un posible camino a seguir para el esparsentán en la GEFS tras la consideración de pruebas adicionales por parte de la empresa.

La empresa tiene previsto volver a ponerse en contacto con la FDA a finales de 2024. Reorganización estratégica: Para alinear aún más los recursos de la empresa en el lanzamiento en curso de FILSPARI y su programa previsto de fase 3 que avanza en el desarrollo de pegtibatinasa como primer tratamiento potencial modificador de la enfermedad para el HCU, Travere está aplicando una reducción de plantilla de aproximadamente el 20% centrada en los empleados que no trabajan en el campo. Se espera que estos ajustes den como resultado un ahorro anualizado estimado de aproximadamente 25 millones de dólares a partir de 2024, y un cargo no recurrente estimado de aproximadamente 12 a 14 millones de dólares reconocido principalmente en el cuarto trimestre de 2023.

Junto con otras medidas de reducción de costes previstas, la empresa espera ahora unos gastos de explotación inferiores a 400 millones de dólares en 2024, sin incluir el coste de las mercancías vendidas, la depreciación y la amortización, así como los pagos netos por hitos que se espera realizar, de aproximadamente 50 millones de dólares. Junto con los 634,6 millones de dólares en efectivo y equivalentes al 30 de septiembre de 2023, la empresa espera disponer de una reserva de efectivo hasta 2028. Acerca de la nefropatía por IgA: La nefropatía por IgA (NIgA), también llamada enfermedad de Berger, es una rara enfermedad renal progresiva caracterizada por la acumulación en los riñones de inmunoglobulina A (IgA), una proteína que ayuda al organismo a combatir las infecciones.

Los depósitos de IgA provocan una avería de los mecanismos normales de filtración del riñón, lo que produce sangre en la orina (hematuria), proteínas en la orina (proteinuria) y una pérdida progresiva de la función renal. Otros síntomas de la NIgA pueden ser la hinchazón (edema) y la hipertensión arterial. La NIgA es el tipo más común de glomerulonefritis primaria en todo el mundo y una de las principales causas de insuficiencia renal por enfermedad glomerular.

Se calcula que la NIgA afecta hasta a 150.000 personas en EE.UU. y es una de las enfermedades glomerulares más comunes en Europa y Japón.