Travere Therapeutics, Inc. proporcionó actualizaciones reglamentarias para sus programas de esparsentán en la nefropatía IgA (NIgA) y la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GFS), así como su programa de pegtibatinasa para la homocistinuria clásica (HCU). La NDA de esparsentán para la aprobación acelerada en la NIgA va por buen camino para la fecha de acción prevista en la PDUFA, el 17 de noviembre de 2022La empresa ha completado recientemente una reunión de revisión de mitad de ciclo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su solicitud de nuevo fármaco (NDA) actualmente en revisión prioritaria para la aprobación acelerada de esparsentán para el tratamiento de la NIgA. La FDA indicó que el proceso de revisión de la NDA se está llevando a cabo según lo previsto, sin que se prevea ninguna reunión del comité asesor, y que sigue en marcha para la fecha de acción prevista en la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA), asignada previamente, que es el 17 de noviembre de 2022.Tras los comentarios de la FDA sobre el estudio pivotal de fase 3 DUPLEX en curso, la Compañía planea buscar la aprobación tradicional del esparsentán para la GEFS en 2023La Compañía también completó su reunión prevista de tipo A con la FDA para discutir una posible presentación para la aprobación acelerada del esparsentán para la GEFS.

En las actas finales de la reunión, recibidas recientemente, la FDA reconoció la elevada necesidad no satisfecha de terapias aprobadas, así como los retos que plantea el estudio de la GEFS, pero indicó que el análisis provisional del estudio pivotal de fase 3 DUPLEX en curso, realizado en 2021, junto con el reciente y limitado recorte de datos adicionales sobre la filtración glomerular estimada (TFGe), no alcanzan su umbral para respaldar una solicitud de aprobación acelerada en la GEFS, que sería la primera aprobación acelerada en la GEFS. La FDA indicó que el estudio DUPLEX, tal y como está diseñado, mantiene el potencial para la aprobación completa a la espera de la finalización del estudio y recomienda que la Compañía persiga la aprobación tradicional basada en la pendiente de la eGFR de dos años. La Compañía prevé disponer de los datos de primera línea del Estudio DUPLEX, incluidos los datos completos de la TFGe a dos años, en la primera mitad de 2023 y estar en condiciones de presentar una NDA para la aprobación completa en la segunda mitad del año La Compañía y su socio Vifor Pharma están solicitando la autorización condicional de comercialización de esparsentan para el tratamiento de la NIgA en Europa.

La Compañía y su socio Vifor Pharma están presentando una solicitud de autorización condicional de comercialización (ACM) de esparsentán para el tratamiento de la NIgA en Europa. Se espera una decisión de revisión sobre una posible aprobación en la segunda mitad de 2023. A la espera de la finalización del estudio DUPLEX y de los datos que apoyen la aprobación, se prevé la presentación de una variación posterior de la CMA de esparsentán para el tratamiento de la GEFS a finales de 2023.Se ha concedido a la pegtibatinasa la designación de terapia innovadora para la HCU.

La FDA ha concedido recientemente la designación de terapia innovadora a la pegtibatinasa, la novedosa terapia de sustitución de alenzimas de investigación de la empresa que se está evaluando para el tratamiento de la HCU. La Designación de Terapia Innovadora está respaldada por los datos del Estudio COMPOSE de fase 1/2 de pegtibatinasa en curso en pacientes con HCU, así como por los datos del estudio de historia natural en curso de la Compañía. En el estudio COMPOSE, el tratamiento con dosis de pegtibatinasa de 1,5 mg/kg, dos veces por semana, dio lugar a reducciones rápidas y sostenidas de la homocisteína total (tHcy) a lo largo de 12 semanas de tratamiento, incluida una reducción relativa media del 55,1% de la tHcy con respecto al valor inicial, así como el mantenimiento de la tHcy por debajo de un umbral clínicamente significativo de 100 µmol.

A partir del corte de datos, la pegtibatinasa ha sido generalmente bien tolerada. La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos destinados a tratar una enfermedad grave y en los que las pruebas clínicas preliminares indican que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles en uno o varios criterios de valoración clínicamente significativos. Los medicamentos que reciben la Designación de Terapia Innovadora son elegibles para las características de la designación Fast Track, la orientación intensiva sobre un programa de desarrollo de medicamentos eficiente y el compromiso organizativo de la FDA.