Vaxxinity, Inc. ha anunciado que el primer paciente con la enfermedad de Parkinson (EP) ha recibido la dosis de UB-312 en la parte B de un ensayo clínico de fase 1, doble ciego y controlado con placebo, tras la finalización de la parte A del ensayo de fase 1 en voluntarios sanos. UB-312 es una vacuna peptídica sintética dirigida a las formas tóxicas de la a-sinucleína agregada (aSyn), una proteína que desempeña un papel central en las funciones sinápticas y la regulación de la liberación de neurotransmisores en la sinapsis. Las mutaciones de la aSyn aumentan el riesgo de desarrollar EP y otras sinucleinopatías, incluyendo la demencia con cuerpos de Lewy (DCL) así como la atrofia multisistémica (AMS). La Agencia Médica Europea (EMA) concedió a UB-312 una designación huérfana para la AMS. En el estudio se están inscribiendo hasta 20 pacientes con EP, en estadio Hoehn y Yahr = III, en el Centro de Investigación de Medicamentos en Humanos de los Países Bajos. Los pacientes serán inscritos en una de las dos cohortes de dosificación con los objetivos primarios de seguridad e inmunogenicidad. El estudio también evaluará los puntos finales de los biomarcadores exploratorios para el compromiso del objetivo, incluyendo la amplificación cíclica del mal plegamiento de la proteína, apoyado por una subvención de la Fundación Michael J. Fox, y en colaboración con la Clínica Mayo y la Universidad de Texas.