Bristol Myers Squibb y 2seventy bio, Inc. han anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado la solicitud complementaria de licencia biológica (sBLA) de las compañías para Abecma (vicleucel idecabtagene) con el estudio KarMMa-3 que investigaba el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo monoclonal anti-CD38. La FDA ha asignado una fecha objetivo de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 16 de diciembre de 2023. Los datos de KarMMa-3 se publicaron en The New England Journal of Medicine el 10 de febrero de 2023.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) también ha validado la solicitud de variación de tipo II de Bristol Myers Squibb para Abecma basada en el estudio KarMMa-3. La validación de la solicitud confirma que la presentación está completa e inicia el procedimiento y la evaluación científica. Además, el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón ha aceptado la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) de Bristol Myers Squibb para Abecma basada en el estudio KarMMa-3.

Las tres solicitudes reguladoras se basaron en los resultados provisionales del estudio pivotal, de fase 3, abierto, global, aleatorizado y controlado KarMMa-3, que evaluó Abecma en comparación con los regímenes combinados estándar. En el estudio participaron pacientes tratados con un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y daratumumab, que son los tratamientos estándar más utilizados en el mieloma múltiple. El uso creciente de daratumumab en primera línea y en la primera línea de recaída ha dado lugar a una necesidad insatisfecha cada vez mayor para los pacientes tras el tratamiento con las tres clases más comunes de agentes antimieloma, para los que no existe un paradigma de tratamiento claro y a menudo los resultados son muy pobres con los estándares de atención actuales.

Los resultados del estudio KarMMa-3 mostraron que el tratamiento con Abecma demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en la supervivencia libre de progresión y en la tasa de respuesta global, y los resultados de seguridad fueron coherentes con el perfil de seguridad bien establecido y generalmente predecible de Abecma. Basándose en los resultados de KarMMa-3, Abecma es la primera y única terapia con células T CAR que ha demostrado superioridad sobre los regímenes estándar en un ensayo de fase 3 aleatorizado y controlado diseñado para evaluar a pacientes con mieloma múltiple de triple clase expuesto en recaída y refractario. Consulte a continuación la sección Información importante sobre seguridad, que incluye las ADVERTENCIAS en recuadro para Abecma en relación con el síndrome de liberación de citocinas, las toxicidades neurológicas, la linfohistiocitosis hemofagocítica/síndrome de activación de macrófagos y la citopenia prolongada.

Abecma también está aprobado en la Unión Europea, Suiza, el Reino Unido, Japón, Canadá e Israel para pacientes adultos con mieloma múltiple de triple clase expuesto en recaída y/o refractario después de tres a cuatro o más líneas previas de terapia.