Alzheon, Inc. ha anunciado que realizará una presentación en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC) de 2022, que se celebrará el 31 de julio – 4 de agosto de 2022 en San Diego, California, Estados Unidos. La presentación de la AAIC: Efectos del ALZ-801 oral, un inhibidor del oligómero amiloide, sobre los biomarcadores plasmáticos en portadores de APOE4 con enfermedad de Alzheimer temprana: Results of Six-month Interim Analysis from a Phase 2 Biomarker Study, ofrecerá la oportunidad de escuchar a la Dra. Abushakra mientras analiza la estrategia de desarrollo y el camino hacia la solicitud de un nuevo fármaco (NDA) para el programa ALZ-801 (valiltramiprosato). En la presentación también se revisará el mecanismo de acción del oligómero antiamiloide del ALZ-801, los datos provisionales de los biomarcadores del análisis intermedio de 6 meses del estudio de biomarcadores de fase 2 de Alzheon, completamente inscrito, y las actualizaciones del ensayo pivotal de fase 3 en curso APOLLOE4, que evalúa el ALZ-801 en comprimidos orales en pacientes con Alzheimer.

El ALZ-801 (valiltramiprosato) es un agente oral en fase 3 de desarrollo como tratamiento modificador de la enfermedad de Alzheimer que bloquea la formación de oligómeros amiloides solubles neurotóxicos que provocan el deterioro cognitivo en los pacientes de Alzheimer. En los estudios del mecanismo de acción, el ALZ-801 ha demostrado inhibir completamente la formación de oligómeros amiloides a la dosis clínica de fase 3. El ALZ-801 ha demostrado un potencial de eficacia sólido y una seguridad favorable en la población de alto riesgo de Alzheimer – los pacientes con dos copias del alelo de la apolipoproteína e4 (APOE4/4).

El ALZ-801 pertenece a una clase propia como comprimido oral de fácil administración que ha demostrado el potencial de una eficacia robusta con un perfil de seguridad favorable, evitando las complicaciones vasculares del edema cerebral que se observan con las infusiones de anticuerpos antiamiloides que eliminan la placa. El estudio de biomarcadores de fase 2, en curso y con todos los participantes, está evaluando el ALZ-801 oral en pacientes con EA temprana, portadores de una o dos copias del alelo e4 del gen de la apolipoproteína E. Los pacientes con estos genotipos constituyen en conjunto el 65-70% de los pacientes con enfermedad de Alzheimer.

El genotipo APOE4, el principal factor de riesgo de padecer Alzheimer tras el envejecimiento, se asocia a una carga cerebral de oligómeros amiloides neurotóxicos varias veces superior. Sobre el ALZ-801; el ALZ-801 es un agente oral en fase 3 de desarrollo como tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad de Alzheimer.1,3 En los estudios del mecanismo de acción, el ALZ-801 ha demostrado inhibir totalmente la formación de oligómeros amiloides solubles neurotóxicos a la dosis clínica de fase 3.5,6 El ALZ-801 actúa a través de un novedoso mecanismo de acción molecular envolvente para bloquear por completo la formación de oligómeros amiloides solubles neurotóxicos en el cerebro humano7 asociados a la aparición de los síntomas cognitivos y a la progresión de la EA.1–4 El ALZ-801 recibió la designación de Vía Rápida por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos en 2017. Los datos clínicos del ALZ-801 y la base de datos de seguridad de Alzheon indican un perfil de seguridad favorable.5–7,9 El programa inicial de fase 3 del ALZ-801 se está centrando en pacientes con EA temprana con el genotipo APOE4/4, con una futura ampliación al tratamiento y la prevención de la EA en pacientes portadores de una copia del gen APOE4 y no portadores.1Estudio de fase 3 del ALZ-801 APOLLOE4; un estudio de eficacia y seguridad del ALZ-801 en sujetos con enfermedad de Alzheimer temprana APOE4/4 (NCT04770220): Este estudio en curso está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad, los efectos de los biomarcadores y de las imágenes de una dosis oral de 265 mg dos veces al día de ALZ-801 en sujetos con EA temprana con el genotipo APOE4/4, que constituyen aproximadamente el 15% de los pacientes con Alzheimer.

Se trata de un ensayo doble ciego y aleatorizado que compara el tratamiento oral con ALZ-801 con un placebo durante 78 semanas. El ensayo APOLLOE4 cuenta con el apoyo de una subvención de 47 millones de dólares del Instituto Nacional del Envejecimiento. Estudio de biomarcadores de fase 2 del ALZ-801: Efectos de los biomarcadores del ALZ-801 en portadores de APOE4 con enfermedad de Alzheimer temprana (NCT04693520): Este estudio en curso está diseñado para evaluar los efectos de una dosis oral de 265 mg dos veces al día de ALZ-801 sobre los biomarcadores de la patología del Alzheimer en sujetos con EA temprana, que tienen los genotipos APOE4/4 o APOE3/4, que en conjunto constituyen el 65-70% de los pacientes con Alzheimer.

El estudio también incluye la evaluación de la eficacia clínica, la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético del ALZ-801 durante 104 semanas de tratamiento.