Alzheon, Inc. anunció que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 325 pacientes en su ensayo pivotal de fase 3 APOLLOE4, que evalúa el ALZ-801 oral en pacientes con EA temprana, portadores de dos copias del alelo e4 del gen de la apolipoproteína E (homocigotos APOE4/4). Estos pacientes representan aproximadamente el 15% de todos los pacientes con EA, tienen un inicio más temprano de la EA y un mayor riesgo de progresión rápida de la enfermedad, y portan una elevada carga de oligómeros beta amiloides solubles neurotóxicos. El ALZ-801 (valiltramiprosato) es un agente oral en investigación en fase 3 de desarrollo como tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad de Alzheimer que bloquea la formación de los oligómeros beta amiloides solubles neurotóxicos causantes del deterioro cognitivo en los pacientes de Alzheimer.

En los estudios del mecanismo de acción, el ALZ-801 inhibió por completo la formación de oligómeros amiloides a la dosis clínica de fase 3. El ALZ-801 ha mostrado potencial para una eficacia robusta en la población de más alto riesgo de Alzheimer de los homocigotos APOE4/4, y una seguridad favorable sin eventos del edema vasogénico cerebral visto en ensayos con anticuerpos que eliminan la placa. Alzheon ha sido pionera en la medicina de precisión en la EA al dirigirse a los oligómeros amiloides neurotóxicos y ha desarrollado una solución bien diferenciada tanto para el tratamiento como para la prevención del Alzheimer con una amplia plataforma de moléculas pequeñas, que actúan en sentido ascendente en la misma vía que los anticuerpos antiamiloides.

Estos agentes orales impiden la formación de oligómeros amiloides solubles neurotóxicos sin alterar los depósitos de placas insolubles en el tejido cerebral y los pequeños vasos, evitando así las complicaciones vasculares del edema cerebral y las microhemorragias que se observan con las infusiones de anticuerpos que eliminan las placas. El principal producto en investigación de Alzheon, el ALZ-801, es un fármaco oral de primera clase con un perfil de seguridad favorable que puede no sólo ralentizar, sino también detener la progresión del Alzheimer.