Alzheon, Inc. ha anunciado que la empresa realizará presentaciones en las próximas conferencias del sector y de inversores. El ALZ-801/valiltramiprosato es una terapia oral modificadora de la enfermedad en fase 3 de desarrollo para el tratamiento de la EA temprana. En los estudios del mecanismo de acción, el ALZ-801 bloqueó por completo la formación de oligómeros beta amiloides solubles neurotóxicos a la dosis clínica de fase 3.

El ALZ-801 oral ha mostrado potencial para una eficacia clínica robusta en la población con mayor riesgo de padecer Alzheimer -pacientes con dos copias del alelo de la apolipoproteína e4 (APOE4)-, y una seguridad favorable sin aumento del riesgo de edema cerebral vasogénico. Esta población es el objetivo del ensayo pivotal de fase 3 APOLLOE4 de Alzheon, de 78 semanas de duración, que ya cuenta con todos los participantes y cuyos datos de primera línea se esperan para el tercer trimestre de 2024.

El ALZ-801 (valiltramiprosato) es un agente oral en investigación en fase 3 de desarrollo como tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad de Alzheimer.1,3 Bloquea la formación de oligómeros beta amiloides solubles neurotóxicos causantes del deterioro cognitivo en los pacientes de Alzheimer. En estudios sobre el mecanismo de acción, el ALZ-801 ha demostrado inhibir por completo la formación de oligómeros beta amiloides solubles neurotóxicos a la dosis clínica de fase 3. El ALZ-801 actúa mediante un novedoso mecanismo de acción molecular envolvente para bloquear totalmente la formación de oligómeros amiloides solubles neurotóxicos en el cerebro humano7 asociados a la aparición de síntomas cognitivos y a la progresión de la EA.

El ALZ-801 recibió la designación Fast Track de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en 2017. Los datos clínicos del ALZ-801 y la base de datos de seguridad de Alzheon indican un perfil de seguridad favorable. El programa inicial de fase 3 del ALZ-801 se está centrando en pacientes con EA temprana con el genotipo APOE4/4, con una futura ampliación al tratamiento y la prevención de la EA en pacientes portadores de una copia del gen APOE4 y no portadores.

Efectos biomarcadores del ALZ-801 en portadores de APOE4 con enfermedad de Alzheimer temprana (NCT04693520): Este ensayo en curso está diseñado para evaluar los efectos de una dosis oral de 265 mg dos veces al día de ALZ-801 sobre los biomarcadores de la patología de la EA en sujetos con EA Temprana, que tienen el genotipo APOE4/4 o APOE3/4 y constituyen el 65-70% de los pacientes con Alzheimer. El ensayo también incluye la evaluación de la eficacia clínica, la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético del ALZ-801 durante 104 semanas de tratamiento. Una ampliación a largo plazo en curso del ensayo evalúa el ALZ-801 durante 52 semanas adicionales de tratamiento para un total de 156 semanas.

Un estudio de eficacia y seguridad del ALZ-801 en sujetos con enfermedad de Alzheimer precoz APOE4/4 (NCT04770220): Este ensayo en curso está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y los efectos sobre los biomarcadores y la imagen de una dosis oral de 265 mg dos veces al día de ALZ-801 en sujetos con EA Temprana con dos copias del alelo de apolipoproteína e4 (homocigotos APOE4/4), que constituyen aproximadamente el 15% de los pacientes con Alzheimer. Se trata de un ensayo doble ciego y aleatorizado que compara el tratamiento oral con ALZ-801 con el placebo durante 78 semanas.