CANbridge Pharmaceuticals Inc. anunció que los datos de la evaluación preclínica del CAN201, una terapia génica potencial para la enfermedad de Fabry, se presentarán en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT), que tendrá lugar del 24 al 27 de octubre en Bruselas, Bélgica. El estudio pretendía utilizar el hígado como lugar de fabricación de la enzima, la a-galactosidasa A (a-GAL), mediante la administración de un gen GLA humano a través de un vector de virus adenoasociado (AAV). En estudios preclínicos con ratones Fabry y un modelo de ratón PXB que contenía un hígado humanizado, el CAN201 mostró un aumento dependiente de la dosis de los niveles de la enzima a-GAL en varios tejidos con la correspondiente reducción de los niveles de lípidos Gb3 causantes de la enfermedad.

La terapia génica fue bien tolerada sin que se observaran efectos adversos significativos en los ratones Fabry. CANbridge posee una licencia global exclusiva de LogicBio Therapeutics Inc. ("LogicBio") para desarrollar, fabricar y comercializar candidatos a terapia génica para el tratamiento de las enfermedades de Fabry y Pompe, basados en la tecnología AAV sL65 de LogicBio.