El consejo de administración de CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha informado a los accionistas y posibles inversores de la empresa de que se han anunciado los datos clínicos preliminares del estudio de fase 1b en curso de Omoprubart (CAN106), un novedoso anticuerpo monoclonal humanizado recombinante de acción prolongada contra el componente 5 (C5) del complemento, en la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China. En este ensayo multicéntrico, abierto, de 26 semanas de duración y de dosis ascendente en 16 pacientes con HPN que no habían recibido tratamiento con inhibidores del complemento, Omoprubart se administró por vía intravenosa cada cuatro semanas a tres dosis de mantenimiento diferentes tras un periodo de dosis de carga. Los datos de las dos cohortes de dosis más bajas se revisaron hasta las 26 semanas, mientras que los datos de la cohorte de dosis más alta se revisaron hasta las 13 semanas, el último punto temporal.

El tratamiento con omoprubart dio lugar a reducciones rápidas y dependientes de la dosis de la lactato deshidrogenasa (LDH) con respecto al valor basal, con reducciones medias de la LDH del 49% en la cohorte 1, del 73% en la cohorte 2 y del 81% en la cohorte 3. El porcentaje de sujetos que alcanzaron un nivel de LDH inferior a 1,5 veces el límite superior de la normalidad, el objetivo terapéutico para la inhibición de la hemólisis con un anticuerpo anti-C5, al menos una vez durante el estudio fue del 25% en la Cohorte 1, del 50% en la Cohorte 2,y del 88% en la Cohorte 3. Los niveles de hemoglobina aumentaron en todas las cohortes del estudio, con aumentos medios respecto al valor inicial de aproximadamente 2 g/dL en las cohortes 1 y 2 en la semana 26, y de 1 g/dL en la cohorte 3 en la semana 13. Todos los sujetos de la Cohorte 1 han sido tratados con Omoprubart durante más de un año, con un aumento medio de la hemoglobina de aproximadamente 4 g/dL con respecto al valor basal. Los pacientes con HPN suelen necesitar transfusiones de sangre frecuentes para tratar la anemia grave debida a la hemólisis.

El omoprubart fue seguro y bien tolerado en todas las dosis. Todos los acontecimientos adversos relacionados con el fármaco fueron leves o moderados y transitorios, y ninguno condujo a la interrupción del estudio. No se produjeron acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco, ni casos de anafilaxia o infección meningocócica.