CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha anunciado la aprobación de la comercialización de CAN108 (solución oral de cloruro de maralixibat /LIVMARLI®?) por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Taiwán (TFDA). LIVMARLI es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) de absorción mínima, y el primer y único medicamento aprobado en Taiwán para el tratamiento del prurito colestásico (picor causado por la ralentización o estancamiento del flujo biliar) en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) de un año de edad o mayores. El ALGS es un trastorno genético raro que puede conducir a una enfermedad hepática terminal y a la muerte.

El ALGS se caracteriza por la escasez de los conductos biliares, que provoca colestasis, y la afectación de órganos extrahepáticos, como los riñones, los ojos, así como los huesos y el sistema cardiovascular. El prurito colestásico es el síntoma más gravoso en la ALGS, lo que reduce enormemente la calidad de vida. LIVMARLI ha sido aprobado recientemente en Hong Kong, China continental y Canadá.

También ha sido aprobado en Estados Unidos para pacientes con ALGS de tres meses o más, y en Europa para pacientes con ALGS de dos meses o más. LIVMARLI es el primer medicamento aprobado para tratar el prurito colestásico asociado al síndrome de Alagille en Estados Unidos, Europa y China. LIVMARLI se está evaluando actualmente en estudios clínicos de fase avanzada en otras enfermedades hepáticas colestásicas raras, incluida la BA.

La FDA ha concedido al LIVMARLI las designaciones de terapia innovadora para la ALGS y la PFIC tipo 2, y las designaciones de medicamento huérfano para la ALGS, la PFIC y la BA. El síndrome de Alagille (ALGS) es un trastorno multisistémico autosómico dominante que puede conducir a una enfermedad hepática terminal y a la muerte. La prevalencia al nacer del ALGS se sitúa entre 1/30.000 y 1/50.000, y se ha registrado en el Sistema Nacional de Registro de Enfermedades Raras de China (NRDRS).

La ALGS ha sido incluida en la "Segunda Lista Nacional de Enfermedades Raras" de China en septiembre de 2023. La enfermedad se caracteriza por la escasez de conductos biliares y la afectación de órganos extrahepáticos, como los riñones y los ojos, así como los huesos y el sistema cardiovascular. Todos los pacientes experimentan afectación hepática, que suele manifestarse como colestasis crónica (flujo biliar lento o estancado), normalmente en el periodo neonatal o en los 3 primeros meses tras el nacimiento.

Además de la ictericia, el hígado y el suero, y el sistema cardiovascular.