CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que la parte central del ensayo de fase 2 CAN103 en curso, en pacientes de 12 años o más con enfermedad de Gaucher (EG) tipos I y III que no han recibido tratamiento, ha alcanzado la inscripción completa. La fase 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética del CAN103 en pacientes con EG recién tratados, con período de prórroga. Este ensayo servirá como posible ensayo de registro del CAN103.

El CAN103 es la primera terapia de sustitución enzimática (TRE) en fase clínica que se desarrolla para la EG en China. Según Frost & Sullivan, en 2020 había aproximadamente 3.000 pacientes con EG en China. Debido a las barreras de reembolso, la mayoría de los pacientes con EG en China carecen actualmente de acceso a tratamientos ERT aprobados.

CAN103 es una TRE en desarrollo por CANbridge, como parte de su colaboración en enfermedades raras con WuXi Biologics (2269.HK), para el tratamiento a largo plazo de adultos y niños con EG Tipos I y III. Acerca de CAN103 CAN103 es una TRE de glucocerebrosidasa humana recombinante que se está desarrollando para tratar la EG Tipos I y III, que son las formas crónica no neuronopática y neuronopática de la enfermedad que constituyen la mayoría de los pacientes. El CAN103 se administra por vía intravenosa y está destinado a suplir la falta de glucocerebrosidasa en los lisosomas de los pacientes con EG.

La enfermedad de Gaucher, uno de los trastornos por almacenamiento lisosómico más frecuentes, es una enfermedad metabólica genética hereditaria rara causada por mutaciones autosómicas recesivas en el gen GBA localizado en el cromosoma 1 y afecta por igual a hombres y mujeres. La enfermedad de Gaucher es un espectro clínico que comprende las formas perinatal-letal, de tipo I (crónica no neuronopática), de tipo II (neuronopática aguda) y de tipo III (neuronopática crónica), sobreviviendo los tipos I y III hasta la edad adulta. La enfermedad de Gaucher está causada por una deficiencia de glucocerebroidasa (ácido-glucosidasa), una enzima que ayuda a descomponer un esfingolípido de la membrana celular llamado glucocerebrósido (glucosilceramida) en el interior de los lisosomas.

Como resultado, el glucocerebrósido se acumula principalmente en las células del linaje monocito-macrófago (células de Gaucher) dentro de ciertos órganos, lo que provoca esplenomegalia, hepatomegalia, anemia, trombocitopenia, dolor óseo y fracturas y, en las formas más graves (perinatal-letal, tipos II y III), síntomas neurológicos precoces. Durante más de 25 años, la terapia de sustitución enzimática con glucocerebrosidasa humana recombinante (TRE) ha sido el tratamiento estándar para la enfermedad de Gaucher, con ensayos clínicos y datos reales que demuestran una mejora significativa de los principales signos y síntomas no neurológicos de la enfermedad y de la calidad de vida. Según Frost & Sullivan, en 2020 había 3.000 pacientes con enfermedad de Gaucher en China.