Denali Therapeutics Inc. anunció las próximas presentaciones de los programas de desarrollo de vehículos de transporte enzimático (ETV), DNL310 (ETV:IDS) y DNL126 (ETV:SGSH), que se realizarán en el 19º Simposio Anual WORLDS, que se celebrará del 22 al 26 de febrero de 2023 en Orlando, Florida. DNL310 es una terapia de sustitución enzimática cerebral en fase de investigación, con ETV, diseñada para abordar las manifestaciones conductuales, cognitivas y físicas de la MPS II (síndrome de Hunter). Denali está evaluando el DNL310 en el estudio global de fase 2/3 COMPASS, que está inscribiendo a participantes con MPS II en Norteamérica, Sudamérica y Europa, y en un estudio de fase 1/2 abierto de un solo brazo.

DNL126 es el segundo programa más avanzado de Denali con ETV en desarrollo para el tratamiento potencial de la MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A), para el que Denali tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) en el primer semestre de 2023. Las presentaciones sobre DNL310 incluirán nuevos datos provisionales sobre biomarcadores, seguridad, resultados clínicos exploratorios y un análisis de la capacidad para ir al baño del estudio de fase 1/2 en curso, así como el diseño del estudio COMPASS de fase 2/3. Además, otra presentación oral destacará los datos de los estudios preclínicos de DNL126 en un modelo de ratón de MPS IIIA.