ImmunityBio, Inc. ha anunciado la publicación en la revista especializada Urology Practice de los resultados comunicados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) de los participantes en el estudio de fase 2/3 QUILT 3.032 de N-803 más BCG en el cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC, por sus siglas en inglés) que no responde a la BCG. Estos PRO respaldan los resultados provisionales positivos del estudio publicado en NEJM Evidence, en el que el 71% de los pacientes de la cohorte A con CIS con o sin enfermedad Ta/T1 lograron una respuesta completa. Los PRO publicados, basados en un corte de datos del 16 de mayo de 2022, indican que tanto la función física como la salud global, tal y como las autoevaluaron los participantes de QUILT 3.032 con CIS NMIBC sin respuesta a la BCG (cohorte A) o enfermedad papilar (cohorte B), se mantuvieron estables a lo largo de los 2 años del estudio para los pacientes que completaron los cuestionarios PRO y alcanzaron los 24 meses en el estudio.

Además, en general, tanto los participantes de la cohorte A como los de la B que alcanzaron el mes 24 en el estudio y también completaron un cuestionario específico para los NMIBC centrado en los retos del cáncer de vejiga, tampoco informaron de un deterioro de su salud o de los síntomas relacionados con el tracto urinario mientras estaban en el estudio. En general, los participantes que lograron una respuesta completa con la novedosa terapia combinada informaron de una mejor función física en el sexto mes del estudio que los que no lograron una respuesta completa. El hallazgo de una relativa estabilidad de la salud global y la función física durante el transcurso del estudio es similar al comunicado por otros para la monoterapia con BCG, lo que sugiere que la novedosa combinación es tan tolerable como el tratamiento con BCG solo.

Detalles del estudio QUILT 3.032: El estudio multicéntrico de registro abierto de fase 2/3 QUILT 3.032 (NCT03022825) está evaluando la seguridad y eficacia del superagonista de interleucina-15 en investigación N-803 (también conocido como Anktiva y nogapendekin alfa inbakicept, NAI) en combinación con una terapia estándar para el CMNMI, el bacilo Calmette-Guerin (BCG), en pacientes en los que fracasó o en los que el cáncer reapareció tras la monoterapia con BCG, y que por tanto fueron diagnosticados como no respondedores al BCG. El estudio consta de tres cohortes: la cohorte A incluye pacientes con carcinoma in situ (CIS) con o sin enfermedad Ta/T1 y la cohorte B incluye pacientes con enfermedad papilar Ta/T1 de alto grado. Ambas cohortes A y B recibieron la terapia combinada de N-803 más BCG.

Los pacientes de la cohorte C, con CIS +/- enfermedad Ta/T1 recibieron monoterapia con N-803. El criterio de valoración primario es la incidencia de RC en la visita de evaluación a los 3 ó 6 meses para las cohortes A y C, y la tasa de supervivencia sin enfermedad (SSE) a los 12 meses para la cohorte B. La durabilidad, la evitación de la cistectomía, la supervivencia sin progresión, la supervivencia específica de la enfermedad (SSE) y la supervivencia global son criterios de valoración secundarios para la cohorte A. La cohorte C se interrumpió debido a la baja tasa de respuesta con monoterapia con N-803, según el diseño del estudio. La FDA ha aceptado para su revisión la nueva presentación por parte de ImmunityBio de su solicitud de licencia biológica (BLA) para el N-803 más BCG para el tratamiento del CIS NMIBC sin respuesta a BCG con o sin enfermedad Ta o T1, y ha fijado la fecha objetivo de la tasa de usuario (fecha PDUFA) en el 23 de abril de 2024.

El cáncer de vejiga es el décimo cáncer más diagnosticado, y aproximadamente el 80% de los nuevos casos diagnosticados son CMNMI. La instilación intravesical (directamente en la vejiga) de BCG tras la extirpación del tejido canceroso del revestimiento de la vejiga (resección transuretral del tumor vesical; RTUV) es el tratamiento estándar (SoC) para los pacientes con CMNMI de riesgo intermedio y alto, pero hasta un 40% de los pacientes fracasarán en la terapia con BCG y aproximadamente un 50% recaerán tras una respuesta inicial y recibirán el diagnóstico de no responder al BCG. Las terapias aprobadas por la FDA para esta indicación incluyen el pembrolizumab, el nadofarageno, la combinación de gemcitabina y docetaxel y la valrubicina.

La cistectomía radical -extirpación quirúrgica de la vejiga- también es una opción para estos pacientes. QUILT 3.032 se está llevando a cabo para abordar la necesidad de una opción terapéutica segura y eficaz para las pacientes con CPNMI que no responden al BCG y que ofrezca la oportunidad de evitar la cistectomía radical.

El N-803 está en fase de investigación. La seguridad y la eficacia no han sido establecidas por ninguna Autoridad o Agencia Sanitaria, incluida la FDA.