Intellia Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para NTLA-2001 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) con cardiomiopatía. Se espera que el estudio global de fase 3 de NTLA-2001, un candidato de edición génica in vivo basado en CRISPR, se inicie a finales de 2023. Basado en la tecnología CRISPR/Cas9, ganadora del Premio Nobel, NTLA-2001 podría ser potencialmente el primer tratamiento de dosis única para la amiloidosis ATTR.

NTLA-2001 es el primer candidato a terapia CRISPR en investigación que se administra sistémicamente, o a través de una vena, para editar genes dentro del cuerpo humano. La plataforma no viral patentada de Intellia despliega nanopartículas lipídicas para administrar al hígado un sistema de edición del genoma en dos partes: ARN guía específico del gen causante de la enfermedad y ARN mensajero que codifica la enzima Cas9, que lleva a cabo la edición de precisión. Los sólidos datos preclínicos y clínicos, que muestran una reducción profunda y duradera de la transtiretina (TTR) tras la inactivación in vivo del gen diana, respaldan el potencial de NTLA-2001 como terapéutica de administración única.

Intellia lidera el desarrollo y la comercialización de NTLA-2001 como parte de una colaboración multiobjetivo de descubrimiento, desarrollo y comercialización con Regeneron. El ensayo mundial de fase 1 es un estudio abierto, multicéntrico y en dos partes de NTLA-2001 en adultos con amiloidosis hereditaria de transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN) o amiloidosis de transtiretina con cardiomiopatía (ATTR-CM). El ensayo ya ha cerrado el plazo de inscripción.