NLS Pharmaceutics Ltd. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha revisado el protocolo completo del estudio NLS-1031, parte del programa de fase 3 para Mazindol ER, denominado AMAZE. Además, la Compañía anunció que el protocolo del ensayo clínico de Fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia del Mazindol ER en pacientes con narcolepsia tipo 1 recibió la aprobación de la Junta de Revisión Institucional ("IRB") independiente. El Programa AMAZE abarcará dos estudios de fase 3 doble ciego casi idénticos (N=50 cada uno) en los que se investigará el Mazindol ER frente a placebo en pacientes adultos con narcolepsia y que comenzarán este verano en múltiples centros exclusivamente en EE UU. Basándose en las recomendaciones de la FDA, ambos ensayos de fase 3 medirán los episodios semanales de cataplejía como objetivo primario a lo largo de 8 semanas de tratamiento y la somnolencia diurna excesiva como objetivo secundario utilizando el Sistema de Información de Medición de Resultados Comunicados por el Paciente (PROMIS-SRI) y la Escala de Somnolencia de Epworth (ESS).

A los pacientes que completen estos estudios se les ofrecerá participar en un estudio de extensión abierto (OLE) de 12 meses Para poder participar en el estudio OLE, los pacientes deben tener al menos 18 años y haber sido diagnosticados de narcolepsia con cataplejía. NLS informó previamente sobre los resultados del estudio de fase 2 en narcolepsia en el que Mazindol ER cumplió todos los criterios de valoración primarios y secundarios. Los pacientes tratados con Mazindol ER en el ensayo aleatorizado de fase 2 mostraron una mejoría continuada tras pasar al estudio OLE y los pacientes tratados con placebo en el ensayo aleatorizado de fase 2 y que posteriormente recibieron Mazindol ER en el estudio OLE mostraron una eficacia similar a la de los pacientes tratados con Mazindol ER en el ensayo aleatorizado.

Los datos de los estudios de fase 2 se presentaron a principios de junio en SLEEP 2023, la reunión anual de la Academia Americana de Medicina del Sueño (AASM) y la Sociedad de Investigación del Sueño (SRS). Un CEI funciona conforme a la normativa de la FDA y es un grupo constituido registrado por la FDA que ha sido designado formalmente para revisar y supervisar la investigación biomédica en seres humanos. De acuerdo con la normativa de la FDA, un CEI tiene autoridad para aprobar, exigir modificaciones (para asegurar la aprobación) o desaprobar una investigación.

El propósito de la revisión del CEI es asegurar, tanto por adelantado como mediante revisiones periódicas, que se toman las medidas apropiadas para proteger los derechos y el bienestar de los seres humanos que participan como sujetos en la investigación. Para lograr este propósito, los CEI utilizan un proceso de grupo para revisar los protocolos de investigación y los materiales relacionados (por ejemplo, los documentos de consentimiento informado y los folletos del investigador) para garantizar la protección de los derechos y el bienestar de los seres humanos que participan en la investigación.