Orchard Therapeutics presentó actualizaciones comerciales y regulatorias e hitos clave para 2022 antes de su asistencia a la virtual 40ª Conferencia Anual de J.P. Morgan sobre Salud. Estas actividades y prioridades apoyan la visión de la empresa de acabar con la devastación causada por las enfermedades genéticas y otras enfermedades graves mediante el potencial curativo de la terapia génica HSC. Como parte del objetivo de Orchards de construir un negocio comercial exitoso y sostenible en la terapia génica HSC, la compañía se centra en tres pilares fundamentales del lanzamiento de Libmeldy: el acceso al mercado, la identificación de pacientes y la administración del tratamiento. Acceso al mercado: Las evaluaciones de tecnologías sanitarias (HTA) avanzan a buen ritmo en toda Europa. La empresa se congratula de que los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias hayan reconocido tanto la gravedad de la LDM como la magnitud del beneficio terapéutico potencial de Libmeldy para tratar esta enfermedad. Por ejemplo, en Alemania, Libmeldy es uno de los cinco únicos medicamentos que han alcanzado la mayor calificación posible de beneficio terapéutico para los pacientes presintomáticos de EPM. Orchard prevé alcanzar acuerdos de reembolso con al menos dos países en el primer semestre de 2022. Identificación de pacientes: Los esfuerzos de identificación de pacientes están progresando bien, y dos pacientes, uno en Francia y otro en Alemania, están en proceso de ser tratados comercialmente con Libmeldy bajo acceso temprano reembolsado. También se están llevando a cabo actividades para impulsar un diagnóstico oportuno de la LDM, incluyendo cinco estudios o pilotos de cribado neonatal que se han puesto en marcha o están previstos en Alemania, Italia, Reino Unido, España y Francia. Suministro de tratamiento: Cuatro centros con experiencia especializada en trasplantes y conocimiento del área de la enfermedad en Alemania, Italia, Francia y los Países Bajos están preparados para el tratamiento y la activación de un quinto centro en el Reino Unido está en curso. Progresos reglamentarios y próximos hitos para OTL-200 y OTL-103 - OTL-200 para MLD (EE.UU.): Orchard ha completado la mayoría de las actividades necesarias antes de una reunión de solicitud de licencia biológica (BLA) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para OTL-200. En diciembre de 2021, se celebró una reunión del CMC de tipo B con la FDA, cuyos resultados confirman un calendario de presentación de la BLA previsto para finales de 2022 o principios de 2023. OTL-103 para WAS (UE y EE.UU.) - Tras las productivas interacciones reguladoras con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y las recientes reuniones de ponentes y coponentes, Orchard se está preparando para presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para OTL-103 en Europa a mediados de 2022. En los Estados Unidos, Orchard está planeando interactuar con la FDA a principios de 2022 para discutir los elementos de un potencial paquete de presentación de BLA, incluyendo el trabajo de desarrollo de un ensayo de potencia funcional y el conjunto de datos clínicos. Orchard está utilizando los beneficios proporcionados por la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA para las interacciones reguladoras de OTL-103 y OTL-200 en los Estados Unidos. Prioridades corporativas adicionales para 2022 - Para liderar el desarrollo de terapias génicas para trastornos neurodegenerativos e investigar el potencial de la terapia génica de HSC en futuras indicaciones en las que haya una justificación científica y clínica convincente, Orchard ha esbozado los restantes hitos clave previstos para 2022: OTL-203 para MPS-IH: Obtener la autorización reglamentaria necesaria a mediados de 2022 para permitir el inicio del estudio de registro global de OTL-203 en MPS-IH a finales de año. OTL-201 para MPS-IIIA: Presentar datos clínicos, incluidos los primeros resultados clínicos de la función cognitiva, del ensayo de prueba de concepto (POC) de OTL-201 en el primer semestre de 2022. Programas de investigación: Avanzar en la cartera preclínica de la compañía, que incluye programas centrados en trastornos neurodegenerativos (OTL-204 para GRN-FTD y OTL-205 para ALS), enfermedades inmunológicas (OTL-104 para NOD2-CD y OTL-105 para HAE) y Tregs específicos de antígeno generados por HSC. Libmeldy (MLD) Europa: Inició las actividades de lanzamiento, incluyendo las discusiones de acceso al mercado y la calificación de los centros de tratamiento. Se han establecido asociaciones para identificar a los pacientes elegibles para Libmeldy en Oriente Medio y Turquía. OTL-200 (MLD) EE.UU.: Recibió claridad de la FDA sobre el paquete clínico y CMC esperado para una BLA. Fabricación de OTL-200 para su uso en el marco de un nuevo fármaco de investigación (IND) de uso compasivo iniciado por el investigador en la Universidad de Minnesota, el primer centro clínico que administra OTL-200 fuera de Europa. Orchard también coordinó el envío y la liberación de los HSC de los pacientes entre el centro de tratamiento estadounidense y la planta de fabricación de ACG Biologics en Italia. OTL-203 (MPS-IH): Se presentaron los datos POC de un año, incluyendo los resultados clínicos de la función cognitiva, la función motora y el crecimiento. Obtención de orientación sobre el diseño de un ensayo de registro global mediante una reunión de asesoramiento científico paralela con la FDA y la EMA. OTL-201 (MPS-IIIA): Se completó la inscripción de cinco pacientes en el ensayo POC y se presentaron los datos iniciales del estudio. Investigación y descubrimiento: Firmamos una colaboración estratégica con Pharming Group N.V. para investigar, desarrollar, fabricar y comercializar OTL-105, una terapia génica autóloga ex vivo para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH). Organizó un evento virtual de I+D en el que se destacaron las actualizaciones del programa OTL-104 para la enfermedad de Crohn NOD2 (NOD2-CD) y las nuevas aplicaciones potenciales en células T reguladoras (Tregs) específicas de antígeno generadas por HSC y la vectorización de HSC de anticuerpos monoclonales. Publicaciones: Apoyó dos publicaciones en el New England Journal of Medicine (NEJM), incluyendo los resultados provisionales de prueba de concepto para el programa OTL-203 en MPS-IH. Posición de tesorería: Obtuvo 150 millones de dólares en una financiación estratégica a través de una inversión privada en capital público (PIPE).