Neuron23™ Inc. y QIAGEN anunciaron una colaboración para desarrollar un diagnóstico complementario para el inhibidor LRRK2 de Neuron23 para la enfermedad de Parkinson. Bajo el Acuerdo Maestro de Colaboración, QIAGEN desarrollará y validará un ensayo clínico que detectará una combinación de biomarcadores descubiertos por Neuron23 que en conjunto predicen la capacidad de respuesta de los pacientes con la enfermedad de Parkinson a un inhibidor de LRRK2. La asociación apoyará el desarrollo clínico del candidato a fármaco de Neuron23 que actualmente se encuentra en las últimas etapas de desarrollo preclínico.

Sujeto a un mayor desarrollo clínico, el acuerdo también abarca opciones para el futuro desarrollo de diagnósticos complementarios adicionales. El ensayo para esta colaboración se integrará en un flujo de trabajo de secuenciación de próxima generación (NGS) que aprovecha las capacidades Sample to Insight de QIAGEN. El desarrollo paralelo del ensayo de diagnóstico y de la terapéutica permitirá a las empresas presentar la solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la aprobación previa a la comercialización (PMA) del ensayo de diagnóstico complementario NGS junto con la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el inhibidor LRRK2 de Neuron23.

La LRRK2 es una proteína compleja y multidominio que se encuentra en las neuronas y en muchos otros tejidos y tipos de células de todo el cuerpo. Las mutaciones en el gen LRRK2 son una de las causas más comunes de la enfermedad de Parkinson familiar y los individuos que heredan mutaciones de ganancia de función en LRRK2 tienen claramente un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad en etapas posteriores de la vida. Además, están surgiendo pruebas de que la actividad de la LRRK2 puede desempeñar un papel en un subconjunto de la población más amplia de pacientes con la enfermedad de Parkinson no familiar.

Investigaciones recientes han demostrado que los inhibidores de LRRK2 de moléculas pequeñas pueden ser neuroprotectores, lo que sugiere que las terapias dirigidas a LRRK2 podrían ser beneficiosas en una población más amplia de pacientes. Actualmente no se dispone de pruebas de laboratorio para el diagnóstico de casos no genéticos de la enfermedad de Parkinson. Por lo general, la enfermedad se diagnostica basándose en la historia clínica y el examen neurológico.

Aunque actualmente no existe una cura para la enfermedad de Parkinson, se utilizan terapias para aliviar algunos síntomas.